BioRestorative Therapies entwickelt zellbasierte Therapien zur Behandlung von chronischen Bandscheibenerkrankungen der Lendenwirbelsäule und Stoffwechselkrankheiten wie Fettleibigkeit und Diabetes. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von BRTX-100, seinem führenden therapeutischen Kandidaten für die Behandlung von Patienten mit chronischen Schmerzen im unteren Rückenbereich, die durch degenerative Bandscheibenerkrankungen verursacht werden. Experten zufolge leiden bis zu 80% der Bevölkerung irgendwann unter Rückenschmerzen.

Bei dieser Technologie werden körpereigene Stammzellen des Patienten eingesetzt, um geschädigte Bandscheiben im unteren Rückenbereich zu regenerieren, wodurch die Schmerzen gelindert und die Beweglichkeit verbessert werden könnten. Das Unternehmen präsentierte kürzlich Daten auf der Jahrestagung 2024 der Orthopaedic Research Society (ORS). Die Präsentation trug den Titel "Autologe Stammzellentherapie bei chronischer lumbaler Bandscheibenerkrankung; Erste klinische Daten der Phase 2 zur Sicherheit und Durchführbarkeit von intradiskalen Injektionen von hypoxischen kultivierten mesenchymalen Stammzellen" und behandelte die jüngste klinische Studie.

Frühere klinische Studien haben die potenziellen Auswirkungen der rauen Mikroumgebung der Bandscheibe auf die Lebensfähigkeit der Zellen hervorgehoben, die zu nicht wirksamen Ergebnissen oder unerwünschten Reaktionen führen können. Um diese schwierige Mikroumgebung zu verbessern, wurde BRTX-100 mit Stammzellen formuliert, die unter Verwendung von niedrigem Sauerstoffgehalt hergestellt werden, um die sauerstoffarme Umgebung in der Bandscheibe zu imitieren. BRTX-100 wird derzeit in einer randomisierten, doppelt verblindeten und kontrollierten Phase-2-Studie getestet.

Insgesamt werden bis zu 99 in Frage kommende Probanden an bis zu 16 klinischen Standorten in den Vereinigten Staaten eingeschlossen. Obwohl die vorgelegten Daten noch verblindet sind und sich in einem frühen Stadium befinden, ist es bemerkenswert, dass die Visuelle Analogskala (VAS), der Oswestry Disability Index (ODI), der Roland Morris Disability Questionnaire (RMDQ) und der Functional Rating Index (FRI), die 26 und 52 Wochen nach der Injektion erhoben wurden, einen positiven Trend im Vergleich zum Ausgangswert aufweisen. Diese Schmerz- und Funktionsfragebögen werden verwendet, um festzustellen, ob es in den Wochen 2, 12, 26, 52 und 104 nach der Behandlung zu Verbesserungen gekommen ist.

Neben der Sicherheit spielen die Verbesserungen, die anhand der Veränderungen der Schmerzen und der Funktion gemessen werden, eine entscheidende Rolle bei der Bewertung von BRTX-100 durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) im Hinblick auf eine mögliche Genehmigung eines Biologics License Application (BLA). BRTX-100 beinhaltet die Verwendung von autologen hypoxischen mesenchymalen Stammzellen und autologem Thrombozytenlysat und ist damit eine personalisierte Behandlungsoption. Wenn das Unternehmen die FDA-Zulassung erhält, könnte der Kandidat für Patienten, die mit chronischen Rückenschmerzen zu kämpfen haben, revolutionär sein und das erste orthobiologische Medikament werden, das für bandscheibenbedingte Schmerzen zugelassen wird.

BRTX-100 ist einzigartig in seinem Potenzial, Patienten eine weniger invasive und schnellere therapeutische Anwendung zu bieten. Bei BRTX-100 werden Knochenmark und Blut minimalinvasiv entnommen, wobei die Entnahme nur 20 Minuten dauert und die Erholungszeit etwa einen Tag beträgt.