BrainStorm Cell Therapeutics Inc. gab den Abschluss eines produktiven Treffens mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Erörterung von NurOwn®, dem Prüfpräparat zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), bekannt. Hauptziel des Treffens war es, die wichtigsten Überlegungen für eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment, SPA) für eine geplante Phase 3b-Zulassungsstudie für NurOwn zu erörtern. Als Ergebnis des Treffens wird BrainStorm die von der FDA geforderten Unterlagen einreichen, um die SPA zu unterstützen. Ziel ist es, die Zustimmung der FDA zu erhalten, dass kritische Elemente des gesamten Protokolldesigns (z.B. Zugangskriterien, Endpunkte, geplante Analysen) für eine Studie, die einen zukünftigen Zulassungsantrag unterstützen soll, angemessen und akzeptabel sind. Eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment, SPA) ist ein Verfahren, bei dem Arzneimittelentwickler ein Treffen mit der FDA beantragen können, um eine Einigung über das Design und den Umfang bestimmter klinischer Studien zu erzielen, um festzustellen, ob diese den wissenschaftlichen und regulatorischen Anforderungen für eine Studie, die die Marktzulassung unterstützen könnte, angemessen sind. Eine SPA-Vereinbarung bedeutet, dass die FDA die Angemessenheit und Annehmbarkeit bestimmter kritischer Elemente des Gesamtprotokolls für eine Studie, die zur Unterstützung eines künftigen Zulassungsantrags dienen soll, bejaht. Diese Elemente sind entscheidend, um sicherzustellen, dass die im Rahmen des Protokolls durchgeführte Studie als angemessen und gut kontrolliert angesehen werden kann, um die Marktzulassung zu unterstützen. Rückmeldungen zu diesen Fragen sind für die Unternehmen bei der Planung der Entwicklungsstrategie in der Spätphase von größtem Nutzen. Eine SPA-Vereinbarung bedeutet nicht, dass die FDA jedem Detail des Protokolls zustimmt. Die NurOwn®-Technologieplattform (autologe MSC-NTF-Zellen) stellt einen vielversprechenden therapeutischen Ansatz dar, der auf Krankheitswege abzielt, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wichtig sind. MSC-NTF-Zellen werden von jedem ALS-Patienten entnommen und mit einem innovativen und geschützten Verfahren hergestellt, um neurotrophe Faktoren zu sezernieren, die auf spezifische neurodegenerative Erkrankungen abzielen. Das Hauptprogramm von NurOwn ist für die Behandlung von ALS bestimmt. Das langfristige Engagement von BrainStorm im Bereich ALS zeigt sich in der präklinischen Forschung und einer Reihe von klinischen Studien, die alle in Fachzeitschriften mit Peer-Review veröffentlicht wurden.
Das klinische Programm von NurOwn hat wertvolle Erkenntnisse über die Pathologie der ALS sowie über den Krankheitsverlauf und die Behandlung geliefert. Seit der ersten Phase-3-Studie hat BrainStorm den gesamten Datensatz einer strengen, von Experten begutachteten Analyse unterzogen. Dazu gehören: die Quantifizierung des Floor-Effekts, der zwar bekannt war, aber noch nie zuvor eingehend untersucht wurde; die Auswertung mehrerer vorab festgelegter Biomarker, die während der Studie an sieben verschiedenen Punkten über einen Zeitraum von 20 Wochen erhoben wurden, so dass eine Längsschnittbetrachtung möglich ist; und die Analyse genetischer Daten, die eine der ersten ALS-Studien darstellt, bei der prospektiv eine pharmakogenomische Analyse der klinischen Ergebnisse durchgeführt wurde, was sehr vielversprechend für die Entwicklung künftiger Behandlungen für ALS ist.