BridgeBio Pharma, Inc. hat auf den Scientific Sessions 2023 der American Heart Association (AHA) weitere Phase-3-Daten aus der ATTRibute-CM-Studie mit Acoramidis bei Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie oder ATTR-CM vorgestellt. ATTRibute-CM wurde entwickelt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Acoramidis, einem oral verabreichten, hochwirksamen niedermolekularen Stabilisator von Transthyretin (TTR) der nächsten Generation, zu erforschen. Im Juli gab BridgeBio positive Topline-Ergebnisse von ATTRibute-CM bekannt und im August präsentierte BridgeBio detaillierte positive Ergebnisse auf dem European Society of Cardiology Congress 2023.

BridgeBio wird am Sonntag, den 12. November um 11:15 Uhr ET eine Telefonkonferenz für Investoren abhalten, um diese Ergebnisse zu diskutieren. Zu den verbesserten klinischen Ergebnissen der ATTRibute-CM-Studie nach Monat 30 gehören: Ein hochgradig statistisch signifikantes Ergebnis, nachgewiesen durch eine Win Ratio von 1,8 (p < 0,0001), wurde beim primären Endpunkt beobachtet (eine hierarchische Analyse unter Verwendung des Finkelstein-Schoenfeld-Tests, bei der die Prioritäten nacheinander gesetzt wurden: ACM, dann Häufigkeit von CVH, dann Veränderung des NT-proBNP gegenüber dem Ausgangswert, dann Veränderung der 6MWD gegenüber dem Ausgangswert). Die K-M-Kurven für ACM und CVH bis zum ersten Ereignis für die Behandlungs- und die Placebogruppe trennten sich früh, ab Monat 3, und liefen bis Monat 30 mit einer Hazard Ratio von 0,645 (p=0,0008) stetig auseinander.

Dies stellt nach Kenntnis des Unternehmens den schnellsten klinischen Nutzen für den zusammengesetzten Endpunkt von ACM und CVH bei ATTR-CM dar. Die Number Needed to Treat (NNT) zur Vermeidung eines Todesfalls oder einer ersten CVH über einen Zeitraum von 30 Monaten lag bei 7. Das Unternehmen beabsichtigt, noch vor Ende 2023 einen Zulassungsantrag für Acoramidis bei der US-amerikanischen FDA einzureichen, wobei Zulassungsanträge in weiteren Märkten im Jahr 2024 folgen sollen. Acoramidis wird schätzungsweise bis mindestens 2039 durch geistiges Eigentum geschützt sein.