BridgeBio Pharma, Inc. gab bekannt, dass das erste Kind in PROPEL 3, einer klinischen Studie der Phase 3 zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie, die Dosis erhalten hat. Sowohl die U.S. FDA als auch die EU EMA gaben an, dass das Studiendesign von PROPEL 3 als Zulassungsstudie zur Unterstützung eines Zulassungsantrags für die Behandlung von Kindern mit Achondroplasie akzeptabel wäre. PROPEL 3 ist eine globale, einjährige, randomisierte, doppelt verblindete, placebokontrollierte klinische Studie im Verhältnis 2:1, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von 3 bis < 18 Jahren mit offenen Wachstumsplatten untersuchen wird.

Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der AHV im Vergleich zum Ausgangswert. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Proportionalität, der Z-Score der Körpergröße (ein Maß für die Abweichung von der durchschnittlichen Körpergröße von Kindern mit Achondroplasie) sowie die Auswirkungen auf medizinische Komplikationen und die Lebensqualität. Darüber hinaus erwartet BridgeBio in der ersten Hälfte des Jahres 2024 den Beginn von ACCEL, einer Beobachtungsstudie für Infigratinib bei Hypochondroplasie, einer Skelettdysplasie, die eng mit der Achondroplasie verwandt ist und ebenfalls durch FGFR3-Varianten verursacht wird. BridgeBio hat bereits auf der ENDO 2023 und der ASHG 2022 vielversprechende präklinische Daten für Hypochondroplasie vorgestellt.

BridgeBio ist bestrebt, das Potenzial von Infigratinib in Bezug auf die weiteren medizinischen und funktionellen Auswirkungen von Achondroplasie, Hypochondroplasie und anderen Skelettdysplasien zu erforschen, die einen erheblichen ungedeckten Bedarf für Familien darstellen.