Circio Holding ASA gibt bekannt, dass das Unternehmen einen technischen In-vivo-Konzeptnachweis für seine proprietäre circVec-Plattform für zirkuläre RNA erbracht hat, indem es eine statistisch signifikante Verbesserung der Haltbarkeit gegenüber mRNA-basierter Expression nachgewiesen hat. Die circVec-Technologie hat ein großes Potenzial, insbesondere die Wirksamkeit der derzeitigen Goldstandard-Gentherapie zu verbessern und die Kosten zu senken. Die F&E-Strategie konzentriert sich auf diesen schnell wachsenden therapeutischen Bereich. Parallel zur In-vivo-Charakterisierung hat Circio weitere Funktionen getestet und in die circVec-Plattform integriert.

Für den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) wurde ein Konzept mit zwei Funktionen entwickelt und in vitro validiert, das sowohl das funktionelle AAT-Protein ersetzen als auch die Krankheitsvariante entfernen kann. Diese genetisch bedingte Krankheit verursacht schwere Symptome in Lunge und Leber, und es gibt derzeit keine zufriedenstellenden therapeutischen Optionen. AATD stellt einen großen ungedeckten medizinischen Bedarf dar und in den USA und der EU sind über 200.000 Patienten betroffen.

Nach Circios Kenntnis übertrifft circVec 2.1 andere bekannte intrazelluläre circRNA-basierte Expressionssysteme bei weitem, sowohl was die Effizienz der circRNA-Biogenese als auch die Proteinausbeute betrifft. Die Plattform hat noch weiteres Potenzial, und Circio verbessert die Technologie kontinuierlich in Richtung circVec 3.0 und darüber hinaus. Die Plattform wird durch ein umfassendes internes Fachwissen und Know-how geschützt. Bis heute wurden drei Patente zum Schutz der wichtigsten technologischen Merkmale angemeldet, und weitere Anträge sind in Arbeit.