Disc Medicine Opco Inc. gab eine Zusammenarbeit mit dem National Heart Lung and Blood Institute der National Institutes of Health (NIH) bekannt, um Bitopertin, einen therapeutischen Kandidaten zur Modulation der Häm-Biosynthese, in einer klinischen Studie der Phase 2 bei Patienten mit Diamond-Blackfan-Anämie zu untersuchen. Die Studie wird von den NIH im Rahmen einer kooperativen Forschungs- und Entwicklungsvereinbarung durchgeführt und finanziert und soll Mitte des Jahres 2023 beginnen. Im Rahmen der CRADA wird das NHLBI als regulatorischer Sponsor fungieren und für die Durchführung einer klinischen Phase-2-Studie mit Bitopertin bei DBA-Patienten verantwortlich sein.

Die Studie wird gemeinsam vom NHLBI und Disc finanziert. Die Studie wird unter der Leitung von Dr. Cynthia Dunbar, M.D., NIH Distinguished Investigator und Chief Translational Stem Cell Biology Branch, und Head, Molecular Hematopoiesis Section, NHLBI, stehen. Bei der Phase-2-Studie handelt es sich um eine einarmige Pilotstudie zur Dosiseskalation von Bitopertin bei DBA-Patienten, die entweder eine steroidrefraktäre und/oder rezidivierende Erkrankung haben oder keine systemischen Kortikosteroide vertragen.

Die Studie umfasst eine geplante Dosiseskalation bei jedem Teilnehmer, um das hämatologische Ansprechen kontinuierlich zu überprüfen. Nach Abschluss der Hauptbehandlungsphase können die Patienten die Behandlung im Rahmen der Studie fortsetzen.