Die Diurnal Group plc gab bekannt, dass der erste Patient in ihrer klinischen Phase-3-Zulassungsstudie mit Hydrocortison-Hartkapseln mit modifizierter Wirkstofffreisetzung (DNL-0200 - in Europa und Großbritannien unter dem Handelsnamen Efmody® zugelassen) für Erwachsene mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH) behandelt wurde. Die zulassungsrelevante, randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte klinische Phase-3-Studie mit dem Namen CONnECT untersucht die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Hydrocortison mit modifizierter Wirkstofffreisetzung im Vergleich zu Hydrocortison mit sofortiger Wirkstofffreisetzung bei Teilnehmern mit CAH im Alter von 16 Jahren und darüber. Im Rahmen der zulassungsrelevanten Studie für die Schlüsselmärkte in den USA und Japan, die zusammen mehr als 100 Mio. USD pro Jahr einbringt, werden bis zu 150 Probanden mit CAH rekrutiert, die über einen Zeitraum von 52 Wochen in Zentren in Japan, den USA, Frankreich und der Türkei behandelt werden.

Die Studie wird voraussichtlich bis zu einem Jahr dauern, um alle Patienten zu rekrutieren. Die Daten werden voraussichtlich im Jahr 2024 zur Verfügung stehen. Die Studie wird im Rahmen einer speziellen Protokollbewertung (Special Protocol Assessment, SPA) durchgeführt, die mit der US-FDA vereinbart wurde. Im Rahmen der SPA wird bestätigt, dass das Design der Phase-3-Studie die Ziele, die für die Einreichung eines Zulassungsantrags erforderlich sind, in angemessener Weise erfüllt.

DNL-0200 ist ein Hydrocortisonpräparat, das speziell für Patienten mit Cortisolmangelerkrankungen wie CAH entwickelt wurde und derzeit als einzige nahezu physiologische Cortisolersatztherapie für CAH in Europa und Großbritannien zugelassen ist.