Egetis Therapeutics AB (publ) gab bekannt, dass das Unternehmen bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf Marktzulassung für Emcitate (Tiratricol) zur Behandlung des MCT8-Mangels eingereicht hat. Dies ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg zur ersten zugelassenen Behandlung des MCT8-Mangels für Patienten und ein entscheidender Meilenstein für das Unternehmen. Emcitate hat von der EMA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für MCT8-Mangel erhalten und wird nach der Zulassung durch die Europäische Kommission Anspruch auf eine 10-jährige Marktexklusivität in der EU haben.

Die durchschnittliche Bearbeitungszeit für Zulassungsanträge in der EU beträgt etwa 13-14 Monate. Wie mit der US-amerikanischen FDA vereinbart, führt Egetis eine randomisierte, placebokontrollierte Zulassungsstudie (ReTRIACt) an 16 auswertbaren Patienten durch, um die in früheren klinischen Studien und Veröffentlichungen festgestellten Ergebnisse zum T3-Spiegel der Schilddrüsenhormone zu überprüfen. Die Rekrutierung von Patienten für die Studie begann im Juli dieses Jahres und verläuft planmäßig.

Die ersten Ergebnisse werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet. Egetis beabsichtigt, Mitte 2024 in den USA einen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) für Emcitate im Rahmen der von der FDA gewährten Fast-Track Designation einzureichen. Zusätzlich zu den abgeschlossenen und laufenden klinischen Studien mit Emcitate werden derzeit mehr als 180 Patienten in über 25 Ländern im Rahmen der Expanded Access/Named Patient Use/Compassionate Use Programme des Unternehmens mit Emcitate behandelt.