Gamida Cell Ltd. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA die allogene Zelltherapie Omisirge® (omidubicel-onlv) von Gamida Cell für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit hämatologischen Malignomen zugelassen hat, bei denen eine Nabelschnurbluttransplantation nach myeloablativer Konditionierung geplant ist, um die Zeit bis zur Erholung der Neutrophilen und das Auftreten von Infektionen zu reduzieren. Omisirge erhielt von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs, eine vorrangige Prüfung und den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten, was den ungedeckten Bedarf an zusätzlichen Spenderquellen für die Stammzelltransplantation widerspiegelt. Es ist die erste allogene Stammzellentransplantationstherapie, die auf der Grundlage einer globalen, randomisierten klinischen Phase-3-Studie zugelassen wurde.

In einer globalen, randomisierten klinischen Phase-3-Studie zeigte Omisirge eine mediane Zeitspanne bis zur Erholung der Neutrophilen in der zu behandelnden Population von 12 Tagen, verglichen mit 22 Tagen für Standard-Nabelschnurblut (p < 0,001).Das Auftreten von bakteriellen Infektionen des Grades 2/3 oder Pilzinfektionen des Grades 3 bis 100 Tage nach der Transplantation trat bei 39% der Patienten im Omisirge-Arm und bei 60% der Patienten im Standard-Nabelschnurblut-Arm auf. Die vollständigen Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie sind in Blood, der offiziellen Zeitschrift der American Society of Hematology, veröffentlicht. Das Sicherheitsprofil von Omisirge entspricht den zu erwartenden unerwünschten Ereignissen bei der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation nach myeloablativer Konditionierung. Von den 117 Patienten, die Omisirge für eine beliebige Erkrankung erhielten, traten bei 47% der Patienten Infusionsreaktionen auf (Grad 3 oder 4 bei 15%), akute Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD) bei 58% (Grad III-IV bei 17%), chronische GvHD bei 35% und Transplantatversagen bei 3%.

Mehr als 40 % der Patienten in der Phase-3-Studie mit Omisirge gehörten unterschiedlichen ethnischen Gruppen an, was unterstreicht, in welchem Maße Omisirge dazu beitragen kann, gesundheitliche Ungleichheiten bei der Stammzelltransplantation zu beseitigen. Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ist eine potenziell heilende Option für hämatologische Malignome, einschließlich akuter myeloischer Leukämie, akuter lymphatischer Leukämie, chronischer myeloischer Leukämie und myelodysplastischer Syndrome. Bei der allogenen Transplantation werden Zellen von einem anderen Spender als dem Empfänger verwendet.

Omisirge wird hergestellt, um die Anzahl der Vorläuferzellen mit Hilfe der proprietären Nikotinamid-Technologie (NAM) zu erhöhen und zu erweitern. Dieser Prozess führt zu einer Anreicherung der hämatopoetischen Vorläuferzellen, wodurch ihre Stammzellen erhalten bleiben, sie sich im Knochenmark ansiedeln und ihre Fähigkeit zur Transplantation erhalten bleibt. Omisirge wird in der hochmodernen, vollständig lizenzierten GMP-Produktionsanlage von Gamida Cell in Kiryat Gat, Israel, hergestellt.

Es wird erwartet, dass Omisirge innerhalb von 30 Tagen nach Produktionsbeginn an die Transplantationszentren geliefert werden kann. Gamida Cell Assist, eine wichtige Ressource für die Planung der Herstellung von Omisirge, wird Patienten, Pflegepersonal und das Transplantationsteam des Krankenhauses bei jedem Schritt des Prozesses unterstützen. Omisirge ist jetzt in den Vereinigten Staaten für Transplantationszentren verfügbar, die es für geeignete Patienten bestellen können.

Das Onboarding der Transplantationszentren ist im Gange.