Die Geron Corporation gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Zulassungsantrag (MAA) für Imetelstat validiert hat. Imetelstat ist der erste Telomerase-Inhibitor seiner Klasse, der zur Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit geringerem Risiko eingesetzt wird. Der Zulassungsantrag wurde Anfang des Monats eingereicht und wird nun vom Europäischen Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) im Rahmen des zentralisierten Verfahrens geprüft, das für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Norwegen und Liechtenstein gilt. Die Prüfung des MAA wird voraussichtlich etwa 14 Monate dauern.

Die MAA basiert auf den Ergebnissen der Phase 3 von IMerge, in der der primäre Endpunkt der 8-wöchigen Transfusionsunabhängigkeit (TI) unter Imetelstat im Vergleich zu Placebo signifikant höher war (p < 0,001), wobei die mediane Dauer der TI bei denjenigen, die auf die 8-wöchige TI mit Imetelstat ansprachen, fast ein Jahr betrug. Die mittleren Hämoglobinwerte der mit Imetelstat behandelten Patienten stiegen im Laufe der Zeit signifikant (p < 0,001) im Vergleich zu Placebo-Patienten.

Statistisch signifikante und klinisch aussagekräftige Wirksamkeitsergebnisse wurden in allen wichtigen MDS-Untergruppen erzielt, unabhängig vom Ring-Sideroblasten-Status (RS), der Transfusionsbelastung zu Beginn der Behandlung und der IPSS-Risikokategorie. Daten zu den von den Patienten berichteten Ergebnissen (PRO) berichteten über eine anhaltende signifikante Verbesserung der Müdigkeit bei den mit Imetelstat behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo.

In Übereinstimmung mit früheren klinischen Erfahrungen mit Imetelstat waren die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse in erster Linie kurzlebige, überschaubare Zytopenien. Die MAA-Validierung folgt auf die Annahme eines Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), dem ein PDUFA (Prescription Drug User Fee Act)-Aktionstermin am 16. Juni 2024 zugewiesen wurde.