Die Geron Corporation gab bekannt, dass das Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) der U.S. Food and Drug Administration (FDA) mit 12 zu 2 Stimmen für das klinische Nutzen-/Risikoprofil von Imetelstat zur Behandlung der transfusionsabhängigen Anämie bei erwachsenen Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (LR-MDS) mit niedrigem bis mittlerem Risiko gestimmt hat, die auf Erythropoese-stimulierende Substanzen (ESAs) nicht oder nicht mehr ansprechen oder für diese nicht in Frage kommen. Der ODAC hat die Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie IMerge geprüft. Der primäre Endpunkt der Unabhängigkeit von Erythrozytentransfusionen (RBC-TI) für mindestens acht aufeinanderfolgende Wochen war unter Imetelstat signifikant höher als unter Placebo (p < 0,001).

Placebo (p < 0,001), wobei die mediane Dauer der Erythrozyten-Transfusionsunabhängigkeit (RBC-TI) bei denjenigen, die auf Imetelstat = 8 Wochen RBC-TI ansprachen, fast ein Jahr betrug. Darüber hinaus erzielten 28% der mit Imetelstat behandelten Patienten im Vergleich zu 3% der Patienten unter Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung des wichtigsten sekundären Endpunkts von mindestens 24 Wochen RBC-TI. Bei den Patienten, die eine =24-wöchige RBC-TI erreichten, betrug die mediane Dauer 80 Wochen.

Eine klinisch bedeutsame RBC-TI wurde in allen wichtigen MDS-Untergruppen erreicht, unabhängig vom Ring-Sideroblasten-Status (RS), der Transfusionsbelastung und der Risikokategorie des International Prognostic Scoring (IPSS). Darüber hinaus wurde bei den mit Imetelstat behandelten Patienten im Vergleich zu den Placebo-Patienten im Laufe der Zeit ein nachhaltiger Anstieg der durchschnittlichen Hämoglobinwerte beobachtet. In Übereinstimmung mit früheren klinischen Erfahrungen mit Imetelstat waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse des Grades 3-4 Thrombozytopenie (62%) und Neutropenie (68%), die im Allgemeinen überschaubar und von kurzer Dauer waren.

Die FDA hat den 16. Juni 2024 als Zieldatum für Gerons New Drug Application (NDA) für Imetelstat zur Behandlung der TD-Anämie bei erwachsenen Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem bis mittlerem Risiko festgelegt, die auf ESAs nicht oder nicht mehr ansprechen oder für diese nicht in Frage kommen. Das ODAC stellt der FDA unabhängige Meinungen und Empfehlungen von externen medizinischen Experten, Patienten und Betreuern zur Verfügung, die jedoch nicht bindend sind. Geron plant, Imetelstat nach einer möglichen FDA-Zulassung in den USA auf den Markt zu bringen.