GlycoMimetics, Inc. gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Aufnahme einer zeitbasierten Abschlussanalyse in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie mit Uproleselan bei rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie genehmigt hat

GlycoMimetics, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Aufnahme einer Protokolländerung in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie des Unternehmens zu Uproleselan bei rezidivierter/refraktärer (R/R) akuter myeloischer Leukämie (AML) genehmigt hat. Die Änderung ermöglicht die Durchführung einer zeitbasierten Analyse des primären Endpunkts Gesamtüberleben nach einem festgelegten Stichtag, wenn die 295 Überlebensereignisse, die ursprünglich für eine ereignisgesteuerte Analyse vorgesehen waren, nicht beobachtet wurden. Mit der Hinzufügung einer zeitbasierten Analyse wird erwartet, dass die ersten Ergebnisse bis zum Ende des zweiten Quartals 2024 berichtet werden.

Die Phase-3-Studie schloss die Rekrutierung von 388 Patienten an 70 Standorten in neun Ländern im November 2021 ab. Eine abschließende ereignisbasierte Analyse des Gesamtüberlebens wurde ursprünglich für Ende 2022 erwartet, aber die Zahl der Ereignisse hat sich verlangsamt, so dass der geplante Zeitplan verlängert wurde. Auf der Grundlage der bisher beobachteten verblindeten gepoolten Daten wird erwartet, dass eine zeitbasierte abschließende Analyse im zweiten Quartal 2024 einen klinisch ausgereiften Datensatz zur Bewertung von Uproleselan bei R/R AML liefert.

Es wird erwartet, dass dieser Datensatz eine mediane Nachbeobachtungszeit von mehr als drei Jahren widerspiegelt, einschließlich mindestens zwei Jahren Post-Transplantationsdaten. Die Mehrheit der überlebenden Patienten in der Studie erhielt eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT). Daher ist das Unternehmen der Ansicht, dass die Erfassungsrate der Überlebensereignisse für diese Studie über das zweite Quartal 2024 hinaus einen begrenzten zusätzlichen Wert für die primäre Analyse bieten würde.

Zwei Jahre nach der Transplantation gelten im Allgemeinen als wichtiger Meilenstein bei AML, da die meisten Patienten, die mindestens zwei Jahre nach der Transplantation überleben, ohne einen Krankheitsrückfall zu erleiden, in der Regel als Langzeitüberlebende gelten. Bei Patienten, die mehr als zwei Jahre nach der Transplantation überleben, ist ein Rückfall der Krankheit weniger wahrscheinlich. Im Rahmen der Protokolländerung genehmigte die FDA auch die Hinzufügung von wegweisenden EFS- und Gesamtüberlebensanalysen als sekundäre Endpunkte.