Innovent Biologics, Inc. gab bekannt, dass die Gesundheitsbehörde von Hongkong (DH) Pemazyre® (Pemigatinib) für die Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (FGFR2)-Fusion oder -Rearrangement zugelassen hat, die nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie fortgeschritten sind. Pemazyre, das von Incyte entdeckt und an Innovent für die Entwicklung und Vermarktung auf dem chinesischen Festland, in Hongkong, Macau und Taiwan lizenziert wurde, ist der erste Tyrosinkinase-Inhibitor, der für die Behandlung des Cholangiokarzinoms, einer Form von Gallenwegskrebs, auf dem Markt in Hongkong zugelassen wurde. Dies ist ein neuer Meilenstein nach der erfolgreichen Zulassung von Pemazyre in Taiwan im Juni 2021 und der Annahme des Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA) durch die chinesische NMPA im Juli 2021. Die Zulassung basierte auf der FIGHT-202-Studie, einer multizentrischen, offenen, einarmigen Phase-2-Studie (NCT02924376), in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Pemazyre, einem selektiven Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR)-Inhibitor, bei erwachsenen Patienten (Alter =18 Jahre) mit vorbehandeltem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit dokumentierter FGFR2-Fusion oder -Rearrangement untersucht wurde. Das wichtigste Maß für die Wirksamkeit war die Gesamtansprechrate (ORR), die von einem unabhängigen Prüfungsausschuss nach RECIST V1.1 ermittelt wurde. Zum Zeitpunkt des Datenschnitts (4. April 2020) wurden insgesamt 108 Probanden mit FGFR2-Fusion/Rearrangement in die Studie aufgenommen und erhielten 13,5 mg Pemigatinib pro Tag, die ORR betrug 37,0 % (95 % KI: 27,94 %, 46,86 %), darunter 4 komplette Reaktionen. Die mediane Dauer des Ansprechens (DOR) betrug 8,08 Monate, wobei die Dauer des Ansprechens bei 26 der 40 (66,0%) ansprechenden Patienten = 6 Monate und bei 15 (37,5%) Patienten = 12 Monate betrug. Die Sicherheitsanalyse, an der 147 Patienten teilnahmen, zeigte, dass Pemigatinib im Allgemeinen gut verträglich war. Hyperphosphatämie war das häufigste (58,5%) behandlungsbedingte unerwünschte Ereignis (TEAE). TEAEs des Grades 3 oder höher wurden von 68,7 % der Patienten gemeldet; die häufigsten davon waren Hypophosphatämie (14,3 %), Arthralgie (6,1 %), Stomatitis (6,1 %), Hyponatriämie (5,4 %), Bauchschmerzen (5,4 %) und Müdigkeit (5,4 %).