Intellia Therapeutics, Inc. gab Langzeitdaten aus dem Phase-1-Teil der laufenden Phase-1/2-Studie zu NTLA-2002 bekannt. Wie bereits angekündigt, hat Intellia die Rekrutierung für die randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie abgeschlossen, in der die Dosierungen 25 mg und 50 mg weiter untersucht werden, und plant, Mitte des Jahres erste Ergebnisse zu veröffentlichen. Die laufende Phase-1/2-Studie von Intellia untersucht die Sicherheit und Aktivität von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) vom Typ I oder Typ II.

Vorläufige klinische Daten der Phase 1 zeigten eine dramatische Verringerung der Anfallsrate sowie eine konsistente, tiefgreifende und dauerhafte Senkung der Kallikreinwerte. NTLA-2002 hat fünf bemerkenswerte Zulassungen erhalten, darunter die Orphan Drug und RMAT Designation der U.S. Food and Drug Administration, den Innovation Passport der U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), die Priority Medicines (PRIME) Designation der European Medicines Agency sowie die Orphan Drug Designation der Europäischen Kommission. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit Intellias Fähigkeit, seine Position im Bereich des geistigen Eigentums zu schützen und aufrechtzuerhalten; Risiken im Zusammenhang mit der Genehmigung, Einleitung, Aufnahme und Durchführung von Studien und anderen Entwicklungsanforderungen für seine Produktkandidaten, einschließlich NTLA-2002; das Risiko, dass die Ergebnisse präklinischer oder klinischer Studien, wie die laufende klinische Studie der Phase 1/2 zu NTLA-2002, keine Vorhersage über zukünftige Ergebnisse im Zusammenhang mit dieser Studie oder zukünftigen Studien für NTLA-2002 oder Intellias andere Produktkandidaten erlauben.

Eine Erörterung dieser und anderer wichtiger Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Intellia von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Ergebnissen abweichen, finden Sie im Abschnitt "Risikofaktoren" in der jüngsten klinischen Studie der Phase 1/2 von Intellia.