Pfizer Inc. und Ionis Pharmaceuticals, Inc. gaben die Einstellung des von Pfizer geleiteten klinischen Entwicklungsprogramms für Vupanorsen (PF-07285557) bekannt. Dabei handelt es sich um eine Antisense-Therapie, die für potenzielle Indikationen in den Bereichen kardiovaskuläre Risikoreduktion und schwere Hypertriglyceridämie (SHTG) untersucht wurde. Pfizer traf diese Entscheidung nach einer gründlichen Überprüfung der Daten der globalen multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, dosisabhängigen, achtarmigen Parallelgruppenstudie der Phase 2b zu Vupanorsen bei mit Statinen behandelten Teilnehmern mit Dyslipidämie — auch bekannt als TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia (TRANSLATE-TIMI 70). Wie bereits angekündigt, hat die Studie ihren primären Endpunkt erreicht und eine statistisch signifikante Senkung des Cholesterinspiegels ohne hohe Lipoprotein-Dichte (non-HDL-C) sowie eine statistisch signifikante Senkung der Triglyceride (TG) und des Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) erzielt. Das Ausmaß der beobachteten Nicht-HDL-C- und TG-Reduktion sprach jedoch nicht für eine Fortsetzung des klinischen Entwicklungsprogramms zur Senkung des kardiovaskulären Risikos oder der SHTG. Vupanorsen wurde auch mit einem dosisabhängigen Anstieg des Leberfetts in Verbindung gebracht, und höhere Dosen wurden mit Erhöhungen der Leberenzyme Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) in Verbindung gebracht.