Napo Pharmaceuticals (Napo) gab bekannt, dass das United States Patent and Trademark Office am 10. Oktober 2023 ein neues US-Patent für Methoden zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms (SBS), der Gallensäurediarrhoe und der Diarrhoe im Zusammenhang mit einer Dünndarmresektion oder Gallenblasenentfernung bei Patienten mit einem Inhibitor des Chlorid-Ionen-Transports wie Crofelemer, Napos neuartigem pflanzlichen verschreibungspflichtigen Arzneimittel, erteilt hat. Jaguar unterstützt von Prüfärzten initiierte und von Prüfärzten durchgeführte Proof-of-Concept-Studien zu Crofelemer für SBS und Mikrovillus-Einschlusskrankheit (MVID) mit Darmversagen in den USA, der Europäischen Union und der Region Naher Osten/Nordafrika (MENA), deren Ergebnisse vor Ende 2023 und im Jahr 2024 erwartet werden. In Übereinstimmung mit den Richtlinien bestimmter EU-Länder könnten die veröffentlichten Daten aus solchen klinischen Untersuchungen den erstattungsfähigen frühen Zugang von Patienten zu Crofelemer für SBS oder MVID für diese schwächenden Erkrankungen unterstützen.

Bei einigen SBS-Patienten kommt es zu einem Darmversagen, das häufig eine parenterale Ernährung (PN) von einigen wenigen bis zu 7 Tagen pro Woche erfordert. Darmversagen ist mit erheblicher Morbidität und Mortalität verbunden und verursacht hohe medizinische Kosten im Zusammenhang mit PN. SBS-Patienten mit Darmversagen haben auch schwere chronische Diarrhöe und die damit verbundenen Folgeerscheinungen wie erhebliche Dehydratation, metabolische Azidose oder Alkalose und Mangelernährung sowie andere sekundäre Symptome, die entweder früh oder spät auftreten und oft lebensbedrohlich werden.

MVID, eine extrem seltene angeborene Durchfallerkrankung, ist eine katastrophale medizinische Situation für pädiatrische Patienten, für die es derzeit keine zugelassenen Medikamente gibt. Crofelemer hat von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation - ODD) sowohl für MVID als auch für SBS mit Darmversagen erhalten. Die ODD-Programme in den USA und der EU berechtigen Sponsoren dazu, potenzielle Anreize für die Entwicklung von Therapien zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung von seltenen Krankheiten oder Zuständen zu erhalten.

Wie bei allen potenziellen Folgeindikationen legen Jaguar und Napo großen Wert auf den Schutz des geistigen Eigentums. Napo hält derzeit etwa 147 Patente und ist zu etwa 50 Patenten angemeldet. Bis heute ist Crofelemer das einzige orale, verschreibungspflichtige Medikament auf pflanzlicher Basis, das im Rahmen der Botanical Guidance der FDA zugelassen ist. Dies bietet einen wichtigen zusätzlichen Exklusivitätsvorteil, da der Weg, auf dem eine generische Version des Medikaments hergestellt werden könnte, durch die damit verbundenen praktischen Aspekte eingeschränkt wird.