Kancera AB (Kancera) hat zuvor die ersten Top-Line-Ergebnisse der FRACTAL-Studie vorgelegt und Kancera präsentiert die statistischen Analysen, die bestätigen, dass: das primäre Ziel erreicht wurde, indem gezeigt wurde, dass KAND567 bei Hochrisikopatienten mit ST-Hebungsinfarkt sicher und gut verträglich war. das sekundäre Ziel erreicht wurde, indem Signale für kardioprotektive Wirkungen gezeigt wurden. diese Signale für kardioprotektive Wirkungen sind klinisch relevant, da sie Marker für häufig verwendete Wirksamkeitsendpunkte in Zulassungsstudien bei Myokardinfarkt sind. Im Dezember 2023 meldete Kancera die ersten Ergebnisse der FRACTAL-Studie, einer explorativen, randomisierten, zweiarmigen, plazebokontrollierten, doppelblinden, multizentrischen Phase-IIa-Studie zu KAND567 bei Hochrisikopatienten mit ST-Hebungsinfarkt (STEMI), die sich einer perkutanen Koronarintervention unterziehen.

Kancera berichtete, dass sowohl das primäre Ziel, den Nachweis der Sicherheit und Verträglichkeit, als auch das sekundäre Ziel, den Nachweis von Signalen für einen kardioprotektiven Nutzen, erreicht wurden. Die Hauptergebnisse basierten auf dem primären Analysebericht der Universität Newcastle, dem Kooperationspartner von Kancera in der Studie. Seitdem hat Kancera die vollständige Studiendatenbank erhalten, die Ergebnisse validiert und zusätzliche statistische Analysen durchgeführt.

Kancera stellt die Ergebnisse der statistischen Analysen vor, einschließlich Analysen auf Untergruppenebene der zuvor gemeldeten Topline-Ergebnisse. Die primären Endpunkte bestätigen ein günstiges Sicherheitsprofil bei STEMI-Patienten. Insgesamt wurden 71 Patienten für die Studie rekrutiert und in die Auswertung der primären Endpunkte einbezogen.

GAD5-SD (%), die späte gadoliniumverstärkte MRT wurde an Tag 90 verwendet, um die Infarktgröße bei Patienten zu vergleichen, die Placebo oder KAND567 erhielten, wobei ein Schwellenwert von 5 Standardabweichungen über der mittleren Signalintensität von normalem Myokard verwendet wurde. Signale von Wirkungen sind Marker für Wirksamkeitsendpunkte, die üblicherweise in Zulassungsstudien verwendet werden. Kancera hat in früheren klinischen Studien Sicherheit und Verträglichkeit sowie eine pharmakologische Wirkung auf die Fraktalkin-Achse bei schwer entzündeten Patienten gezeigt.

Die FRACTAL-Studie hat diese Ergebnisse nun bei Hochrisiko-STEMI-Patienten bestätigt. Mit der nachgewiesenen pharmakologischen Wirkung, d.h. dem Nachweis des Mechanismus beim Menschen, und dem bestätigten günstigen Sicherheitsprofil hat Kancera einen wichtigen Entwicklungsmeilenstein erreicht, der insgesamt zu einem geringeren Risiko beiträgt und die Erfolgswahrscheinlichkeit auf dem Weg zur Marktzulassung erhöht. Darüber hinaus ist Kancera der Ansicht, dass die gezeigten kardioprotektiven Ergebnisse die Wahrscheinlichkeit erhöhen, dass KAND567 die Endpunkte für die künftige Produktzulassung erfüllt, da die FRACTAL-Ergebnisse vollständig mit den etablierten integrierten Teilen der "Major Adverse Cardiovascular Events (MACE) "3 übereinstimmen, die üblicherweise die Endpunkte in Zulassungsstudien definieren: Eine geringere IM-Blutung ist stark mit einem geringeren Risiko für eine Herzinsuffizienz verbunden und ein unabhängiger Marker dafür.

Eine geringere LV-Thrombose steht in engem Zusammenhang mit einem geringeren Risiko für systemische Embolien, einschließlich Schlaganfall. Wie oben beschrieben, wird dies in der Regel durch die Nachverfolgung von schwerwiegenden unerwünschten kardiovaskulären Ereignissen (MACE) gemessen. Der vorläufige primäre Wirksamkeitsendpunkt von Kancera in einer kombinierten Phase IIb/III-Zulassungsstudie ist eine Kombination aus kardiovaskulärem Tod, Herzinsuffizienz, nicht-tödlichem Herzinfarkt oder Schlaganfall, gemessen als relative Risikoreduktion und absolute Risikoreduktion im Vergleich zu Placebo.