Kintara Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Designation (ODD) für VAL-083 zur Behandlung des diffusen intrinsischen pontinen Glioms (DIPG), einem seltenen und hochaggressiven Hirntumor bei Kindern, erhalten hat. Das ODD-Programm der FDA verleiht Medikamenten, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen betroffen sind, den Orphan-Status. ODD bietet dem Sponsor des Medikaments Entwicklungsanreize, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, Befreiungen von der Arzneimittelabgabe und eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Zulassung durch die FDA. Kintara mit Sitz in San Diego, Kalifornien, widmet sich der Entwicklung neuartiger Krebstherapien für Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf. Kintara entwickelt zwei Phase-3-Therapeutika im Spätstadium für einen eindeutigen ungedeckten medizinischen Bedarf mit risikoarmen Entwicklungsprogrammen. Die beiden Programme sind VAL-083 für Glioblastom (GBM) und REM-001 Therapy für kutanen metastasierenden Brustkrebs (CMBC). VAL-083 ist das erste niedermolekulare Chemotherapeutikum seiner Klasse mit einem neuartigen Wirkmechanismus, das in klinischen Studien in den USA, die vom National Cancer Institute (NCI) gefördert wurden, seine Wirksamkeit gegen eine Reihe von Krebsarten, darunter das zentrale Nervensystem, Eierstockkrebs und andere solide Tumore (z.B. NSCLC, Blasenkrebs, Kopf- und Halskrebs), bewiesen hat. Auf der Grundlage von Kintaras internen Forschungsprogrammen und diesen früheren, vom NCI geförderten klinischen Studien treibt Kintara derzeit VAL-083 in der Global Coalition for Adaptive Research registrierten klinischen Phase-2/3-Studie mit dem Titel Glioblastoma Adaptive Global Innovative Learning Environment (GBM AGILE) Study voran, um die Entwicklung und Vermarktung von VAL-083 bei GBM zu unterstützen. Kintara verfügt auch über eine proprietäre photodynamische Therapieplattform, die sich in der späten Entwicklungsphase befindet und vielversprechend für die lokale Behandlung von Haut- oder Eingeweidetumoren sowie für andere potenzielle Indikationen ist. Die REM-001-Therapie, die aus der Laserlichtquelle, dem Lichtverteilungsgerät und dem Arzneimittel REM-001 besteht, wurde bereits in vier klinischen Phase-2/3-Studien an Patienten mit CMBC untersucht, die zuvor eine Chemotherapie und/oder eine erfolglose Strahlentherapie erhalten hatten. Bei CMBC hat REM-001 bisher eine klinische Wirksamkeit von 80% komplettem Ansprechen der auswertbaren CMBC-Läsionen und eine
bestehende robuste Sicherheitsdatenbank mit etwa 1.100 Patienten in verschiedenen Indikationen. Kintara hat das REM-001 CMBC-Programm pausiert, um die finanziellen Ressourcen zu schonen.