ETFs Larimar Therapeutics, Inc.

Larimar Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für Patienten, die an komplexen seltenen Krankheiten leiden, unter Verwendung seiner neuartigen Technologieplattform für zelldurchdringende Peptide (CPP). Der führende Produktkandidat des Unternehmens, nomlabofusp, ist ein subkutan verabreichtes, rekombinantes Fusionsprotein, das das essentielle Protein Frataxin (FXN) in die Mitochondrien von Patienten mit Friedreich-Ataxie (FA) bringen soll. FA ist eine seltene, fortschreitende und tödliche Krankheit, bei der die Patienten aufgrund einer genetischen Anomalie nicht in der Lage sind, ausreichend FXN zu produzieren. Seine CPP-Plattform, die es einem therapeutischen Molekül ermöglicht, eine Zellmembran zu durchdringen, um intrazelluläre Ziele zu erreichen, hat das Potenzial, die Behandlung anderer seltener und seltener Krankheiten zu ermöglichen. Das Unternehmen beabsichtigt, seine firmeneigene Plattform zur Behandlung weiterer seltener Krankheiten einzusetzen, die durch Defizite oder Veränderungen des intrazellulären Inhalts oder der Aktivität gekennzeichnet sind.