Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Prüfung des Ergänzungsantrags für LIVMARLI (Maralixibat) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) verlängert hat. Das neue Datum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ist der 13. März 2024. Die FDA verlängerte das PDUFA-Datum, um Zeit für eine vollständige Prüfung eines Antrags zu haben, der als Antwort auf eine Informationsanfrage der FDA eingereicht wurde und den die FDA als wichtige Änderung ansah.

Die Einreichung umfasste eine weitere Analyse bestimmter klinischer Informationen, die der FDA bereits zuvor von dem Unternehmen zur Verfügung gestellt worden waren. Es wurden keine zusätzlichen Daten oder Studien angefordert. LIVMARLI ist auch der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der von der Europäischen Kommission für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von drei Monaten und älter zugelassen ist.

LIVMARLI wird derzeit in klinischen Studien im Spätstadium bei anderen seltenen cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich der biliären Atresie, untersucht. LIVMARLI hat den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) für ALGS und PFIC Typ 2 und den Status eines Medikaments für ALGS, PFIC und biliäre Atresie erhalten.LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter: Veränderungen der Lebertests. Veränderungen bei bestimmten Lebertests sind bei Patienten mit Alagille-Syndrom häufig und können sich während der Behandlung mit LIVMARLI verkürzen.

LIVMARLI, ein IBAT-Inhibitor, ist in den USA (ab drei Monaten), in Europa (ab zwei Monaten) und in Kanada für die Behandlung von cholastatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom zugelassen. Mirum hat außerdem einen Antrag auf Zulassung von LIVMARLI in den USA für cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (PFIC) gestellt. LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter: Veränderungen bestimmter Lebertests sind bei Patienten mit Alagille und der Phase-2b-VANTAGE-Studie für primäre biliäre Cholangitis üblich.

Schließlich wurde Chenodal in einer klinischen Studie der Phase 3, RESTORE, zur Behandlung von Patienten mit CTX untersucht.