Mustang Bio stellt ein Update auf seiner IND Anwendung für MB-207, eine Lentiviral Gen-Therapie für Behandlung des X-linked strengen kombinierten Immunodeficiency in vorher transplantierten Patienten zur Verfügung
Am 24. Januar 2022 um 23:00 Uhr
Teilen
Mustang Bio, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens bis zur Freigabe durch die Chemie-, Herstellungs- und Kontrollbehörde (CMC) zurückgestellt hat. Mit dem im Dezember 2021 eingereichten IND-Antrag soll eine zulassungsrelevante multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MB-207, Mustangs lentiviraler Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit X-chromosomaler schwerer kombinierter Immunschwäche (XSCID), auch bekannt als Bubble-Boy-Krankheit, die zuvor mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) behandelt wurden und bei denen eine erneute Behandlung angezeigt ist. Die FDA hat MB-207 bereits als Orphan Drug und als seltene pädiatrische Krankheit eingestuft. Wenn ein MB-207 Biologics License Application (BLA) von der FDA genehmigt wird, käme MB-207 für einen Rare Pediatric Disease Voucher in Frage. Eine zusätzliche klinische Phase-1/2-Studie für XSCID bei neu diagnostizierten Säuglingen unter zwei Jahren wird derzeit in St. Jude, im UCSF Benioff Childrens Hospital in San Francisco und im Seattle Childrens Hospital durchgeführt. Der Produktkandidat in dieser Studie trägt die Bezeichnung MB-107. Mustang beabsichtigt, im dritten Quartal 2022 eine multizentrische klinische Zulassungsstudie der Phase 2 mit MB-107 im Rahmen einer von Mustang gesponserten IND bei neu diagnostizierten Kleinkindern mit XSCID im Alter von zwei Monaten bis zwei Jahren einzuleiten. Es wird erwartet, dass 10 Patienten in die Studie aufgenommen werden, die zusammen mit 15 Patienten, die in die aktuelle multizentrische Studie unter der Leitung von St. Jude aufgenommen wurden, mit 25 angepassten historischen Kontrollpatienten verglichen werden, die sich einer HSCT unterzogen haben. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird das ereignisfreie Überleben sein. Ähnlich wie bei MB-207 würde MB-107 im Falle einer Zulassung durch die FDA für einen Gutschein für seltene pädiatrische Erkrankungen in Frage kommen.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Mustang Bio, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich darauf konzentriert, medizinische Durchbrüche bei Zell- und Gentherapien in potenzielle Heilmittel für Krebserkrankungen und seltene genetische Krankheiten umzusetzen. Das Unternehmen ist Partnerschaften mit medizinischen Einrichtungen eingegangen, um die Entwicklung chimärer Antigenrezeptor-modifizierter T-Zell-Therapien (CAR-T) für verschiedene Krebsarten sowie lentivirale Gentherapien für schwere kombinierte Immundefekte voranzutreiben. Die Pipeline des Unternehmens ist auf drei Kernbereiche ausgerichtet: CAR-T-Therapien für hämatologische Malignome, CAR-T-Therapien für solide Tumore und Gentherapien für seltene genetische Störungen. In Zusammenarbeit mit Fred Hutch entwickelt das Unternehmen eine CAR T-Therapie für hämatologische Malignome, die auf CD20 (MB-106) abzielt. In Zusammenarbeit mit St. Jude werden seine Gentherapieprogramme für X-linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID) (MB-117 und MB-217) im Rahmen einer exklusiven Lizenz entwickelt, um eine potenziell heilende Behandlung für XSCID, eine seltene genetische Erkrankung des Immunsystems, zu entwickeln.
Mustang Bio stellt ein Update auf seiner IND Anwendung für MB-207, eine Lentiviral Gen-Therapie für Behandlung des X-linked strengen kombinierten Immunodeficiency in vorher transplantierten Patienten zur Verfügung