Mustang Bio, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens bis zur Freigabe durch die Chemie-, Herstellungs- und Kontrollbehörde (CMC) zurückgestellt hat. Mit dem im Dezember 2021 eingereichten IND-Antrag soll eine zulassungsrelevante multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von MB-207, Mustangs lentiviraler Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit X-chromosomaler schwerer kombinierter Immunschwäche (XSCID), auch bekannt als Bubble-Boy-Krankheit, die zuvor mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) behandelt wurden und bei denen eine erneute Behandlung angezeigt ist. Die FDA hat MB-207 bereits als Orphan Drug und als seltene pädiatrische Krankheit eingestuft. Wenn ein MB-207 Biologics License Application (BLA) von der FDA genehmigt wird, käme MB-207 für einen Rare Pediatric Disease Voucher in Frage. Eine zusätzliche klinische Phase-1/2-Studie für XSCID bei neu diagnostizierten Säuglingen unter zwei Jahren wird derzeit in St. Jude, im UCSF Benioff Childrens Hospital in San Francisco und im Seattle Childrens Hospital durchgeführt. Der Produktkandidat in dieser Studie trägt die Bezeichnung MB-107. Mustang beabsichtigt, im dritten Quartal 2022 eine multizentrische klinische Zulassungsstudie der Phase 2 mit MB-107 im Rahmen einer von Mustang gesponserten IND bei neu diagnostizierten Kleinkindern mit XSCID im Alter von zwei Monaten bis zwei Jahren einzuleiten. Es wird erwartet, dass 10 Patienten in die Studie aufgenommen werden, die zusammen mit 15 Patienten, die in die aktuelle multizentrische Studie unter der Leitung von St. Jude aufgenommen wurden, mit 25 angepassten historischen Kontrollpatienten verglichen werden, die sich einer HSCT unterzogen haben. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird das ereignisfreie Überleben sein. Ähnlich wie bei MB-207 würde MB-107 im Falle einer Zulassung durch die FDA für einen Gutschein für seltene pädiatrische Erkrankungen in Frage kommen.