Neurocrine Biosciences, Inc. und Diurnal Ltd, ein Unternehmen von Neurocrine Biosciences, präsentierten Ausgangsdaten aus dem CAHtalyst? Phase-3-Studien zu Crinecerfont bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH) sowie Daten zu Hydrocortison mit modifizierter Wirkstofffreisetzung (Chronocort®?) für eine klinische Phase-2-Studie (CHAMPAIN) bei Teilnehmern mit primärer Nebenniereninsuffizienz und in einer Phase-3-Erweiterungsstudie bei CAH. In der Studie wurde das von Diurnal entwickelte zweimal täglich einzunehmende MRHC mit dem einmal täglich einzunehmenden Plenadren (Hydrocortis One mit modifizierter Wirkstofffreisetzung) bei Patienten im Alter von 18 Jahren mit bestätigter primärer Nebenniereninsuffizienz (definiert als morgendliches Cortisol vor der Einnahme) verglichen.

Ausgangscharakteristika von Erwachsenen mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie, die an CAHtalyst Adult, einer Phase-3-Studie mit Crinecerfont, einem Kortikotropin-Releasing-Faktor-Typ-1-Rezeptor-Antagonisten, teilnehmen (Poster #P423). CHAMPAIN-Studie: Erste Ergebnisse einer Phase-II-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Hydrocortison mit modifizierter Wirkstofffreisetzung (CHAMPAIN) im Vergleich zu Plenadren bei primärer Nebenniereninsuffizienz (Abstract #4275, Rapid Communication #RC3.4); Biochemische Kontrolle mit Dosisreduktion bei chronischer Glucocorticoidtherapie über 4 Jahre: A Phase III Extension Study of Chronocort (Efmody®?) in the Treatment of Congenital Adrenal Hyper Plasia (CAH) (Abstract #4271, Rapid Communications #RC3.1); Incidence of Adrenal Crisis in Congenital Adrenal Hyper Plasia (CAH) Patients During a Prospective Monitored Long-Term study of Modified-Release Hydrocortsisone (MRHC) Capsules, (Efmody) (Poster #P215). Für das Hydrocort mit modifizierter Wirkstofffreisetzung wurde bei der U.S. Food and Drug Administration kein neuer Zulassungsantrag eingereicht.

Die klinische Phase-2-Studie CHAMPAIN verglich die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von DNL0200 (Chronocort), einem Hydrocortison mit modifizierter Wirkstofffreisetzung, das zweimal täglich eingenommen wird, mit Plenadren, einer Kombination aus Hydrocortis One mit sofortiger und verzögerter Wirkstofffreisetzung (in der Europäischen Union zugelassen), das einmal täglich eingenommen wird, über einen Behandlungszeitraum von bis zu 2 Monaten bei Teilnehmern im Alter von 18 Jahren, bei denen eine primäre Nebenniereninsuffizienz diagnostiziert wurde. Zu den Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, gehören: Risiken, dass Zulassungsanträge für Produkte und/oder Produktkandidaten nicht oder nicht rechtzeitig eingereicht oder zur Einreichung angenommen werden; dass Produkte und/oder Produktkandidaten keine behördlichen Zulassungen erhalten; oder dass die U.S. Food & Drug Administration oder Zulassungsbehörden außerhalb der USA dass Produkte und/oder Produktkandidaten sich nicht als sicher und/oder wirksam erweisen oder sich nicht als vorteilhaft für Patienten erweisen; dass die Entwicklungsaktivitäten für Produkte und/oder Produktkandidaten nicht rechtzeitig oder überhaupt nicht abgeschlossen werden; dass die klinischen Entwicklungsaktivitäten aus regulatorischen oder anderen Gründen verzögert werden, dass sie nicht erfolgreich sind oder frühere und/oder vorläufige Ergebnisse klinischer Studien nicht wiederholen oder dass sie keine Vorhersagekraft für reale Ergebnisse oder für Ergebnisse in den USA haben.