Neurogene Inc. gab bekannt, dass die erste Patientin der Kohorte 2 in der Phase 1/2-Studie für weibliche pädiatrische Patienten mit Rett-Syndrom die hochdosierte Gentherapie NGN-401 erhalten hat und dass die hochdosierte NGN-401 nach der Verabreichung im Mai 2024 gut vertragen wurde. Das Unternehmen hat außerdem während des nationalen Gipfeltreffens der IRSF ASCEND 2024 Rett-Syndrom ein Update zu den vorläufigen Sicherheitsdaten der ersten drei Patienten in der niedrig dosierten Kohorte gegeben, die zeigen, dass NGN-401 weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil ohne neue behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (AEs) aufweist. Im Rahmen einer mündlichen und einer Posterpräsentation wird Dr. Bernhard Suter, Medizinischer Direktor des Blue Bird Circle Rett Center am Texas Children?s Hospital, außerordentlicher Professor für Pädiatrie und Neurologie am Baylor College of Medicine und leitender Prüfarzt der klinischen Studie mit NGN-401, eine aktualisierte Präsentation zur Sicherheit der ersten drei Patienten mit niedriger Dosierung vorstellen.

Diese Daten zeigen: NGN-401 hat weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil; seit dem letzten Sicherheitsupdate während der Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) sind keine neuen behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (AEs) aufgetreten; alle behandlungsbedingten AEs waren leicht/Grad 1 und vorübergehend oder lösen sich auf, und die meisten AEs sind bekannte potenzielle Risiken von AAV; Es wurden keine Anzeichen oder Symptome gemeldet, die auf eine MeCP2-Überexpressionstoxizität hindeuten, auch nicht bei dem Patienten mit einer milden genetischen Variante, von der vorhergesagt wird, dass sie zu einer Restexpression von MeCP2 führt; keine behandlungsbedingten oder mit dem intrazerebroventrikulären (ICV) Verfahren zusammenhängenden schwerwiegenden AEs.