ncotelic Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass es bei der US Food and Drug Administration (oFDAo) ein klinisches Studienprotokoll für den Beginn einer Phase 2b/3-Studie (bezeichnet als "P201") für OT-101, den Transforming Growth Factor Beta 2 (oTGF-ß2o) Inhibitor des Unternehmens, zur Behandlung von metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs eingereicht hat. P201: Eine randomisierte Phase-2b/Phase-3-Studie mit dem TGF-ß2-Antisense-Oligonukleotid OT-101 in Kombination mit FOLFOX im Vergleich zu FOLFOX allein als Zweitlinientherapie bei Patienten mit metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs, der während oder nach einer Gemcitabin-haltigen Erstlinientherapie fortgeschritten ist. OT-101 ist das erste Anti-TGF-ß2-Ribonukleinsäure (RNA)-Therapeutikum seiner Klasse, das in mehreren klinischen Studien als Einzelwirkstoff bei rezidivierten/refraktären Krebspatienten Wirkung gezeigt hat.

OT-101 hat in der klinischen Phase-2-Studie C001 auch eine Wirkung gegen das COVID-19-Virus gezeigt. Über OT-101: OT-101 ist das erste Anti-TGF-ß2-RNA-Therapeutikum seiner Klasse, das in klinischen Studien bei einigen rezidivierten/refraktären Krebspatienten als Einzelwirkstoff wirksam war. HGGs sind durch eine Signatur der T-Zell-Erschöpfung und eine ausgeprägte T-Zell-Hypo-Reaktivität ihrer Tumormikroumgebung (oTMEo) gekennzeichnet.

TGF-ß2 wurde als wichtiger Faktor für die immunsuppressive Landschaft des TME in HGG identifiziert. OT-101 wurde entwickelt, um die immunsuppressiven Wirkungen von TGF-ß2 aufzuheben. In einer abgeschlossenen klinischen Phase-2-Studie zeigte OT-101 als Einzelwirkstoff eine klinisch bedeutsame Aktivität und führte bei rezidivierenden und refraktären erwachsenen HGG-Patienten, einschließlich junger Erwachsener mit Glioblastoma Multiforme oder Amyloidose, zu dauerhaften vollständigen und teilweisen Heilungen. OT-101 wurde von der FDA im Rahmen des Orphan Drug Act (oODAo) als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.

Der ODA sieht vor, dass einem Medikament zur Behandlung einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens auf Antrag eines Arzneimittelherstellers ein besonderer Status zuerkannt wird. Der Orphan-Status qualifiziert den Sponsor des Medikaments für verschiedene Entwicklungsanreize des ODA, einschließlich Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests. OT-101 wurde auch die Rare Pediatric Designation für DIPG gewährt.

Die FDA erteilt den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit für Krankheiten mit schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Manifestationen, die in erster Linie Menschen im Alter von Geburt bis 18 Jahren betreffen und von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Im Rahmen des Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher-Programms der FDA kann ein Sponsor, der eine Genehmigung für einen neuen Arzneimittelantrag oder einen Biologics License Application für ein Produkt zur Vorbeugung oder Behandlung einer seltenen pädiatrischen Krankheit erhält, Anspruch auf einen Voucher haben, der eingelöst werden kann, um eine vorrangige Prüfung für jeden nachfolgenden Zulassungsantrag zu erhalten und der verkauft oder übertragen werden kann. Wie bereits berichtet, ging das Unternehmen am 31. März 2022 ein Joint Venture (JV) mit Dragon Overseas Capital Ltd. (Dragon Overseas) und GMP Biotechnology Ltd. (GMP Bio). Das JV und Oncotelic werden OT-101 einzeln und/oder in Kombination mit anderen Produkten entwickeln und schließlich vermarkten.

Oncotelic würde nach der Zulassung von OT-101 für das diffuse intrinsische pontine Gliom (DIPG) durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA bis zu 50 Millionen Dollar aus dem Verkauf des RPD-Vouchers erhalten.