Perseus Proteomics Inc. gab bekannt, dass die PMDA die Prüfung der Anmeldung der klinischen Studie der Phase I/II unter der Leitung von Prüfärzten abgeschlossen hat. Die klinische Studie wird bei Patienten mit aggressiver NK-Zell-Leukämie (ANKL) unter Verwendung des in der Entwicklung befindlichen Anti-Transferrin-Rezeptor-Antikörpers PPMX-T003 als Therapeutikum durchgeführt und beginnt nach der Prüfung und Genehmigung durch das IRB der jeweiligen klinischen Studieneinrichtung und der Registrierung der teilnehmenden Patienten. ANKL ist ein Blutkrebs, der als malignes Lymphom eingestuft wird und von NK-Zellen (natürliche Killerzellen), einer der Immunzellen, ausgeht.

Es handelt sich um eine fulminante Form einer refraktären hämatologischen Malignität, bei der die Symptome schnell fortschreiten, sobald sie einmal aufgetreten sind. Aufgrund der Seltenheit der Krankheit mit nur wenigen gemeldeten Fällen besteht die Notwendigkeit, ihre Ursachen zu erforschen und so schnell wie möglich eine wirksame Standardbehandlung zu entwickeln. Unter diesen Umständen wurde die Forschung und Entwicklung von PPMX-T003 als neues Therapeutikum für ANKL als Projekt zur Förderung der Unterstützung von Arzneimittelentdeckungen im Rahmen des Förderprogramms für Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs) vor der Benennung durch die AMED im März 2022 angenommen.

Nach der Annahme wird diese von einem Prüfarzt geleitete klinische Studie durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit bei der Verabreichung von PPMX-T003 an NKL-Patienten sowie die Wirksamkeit und Pharmakokinetik zu untersuchen.