Die Pharming Group N.V. gab bekannt, dass der erste Patient in ihre klinische Phase-III-Studie in Japan aufgenommen wurde, die Leniolisib zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren untersucht. Die einarmige, offene klinische Studie von Pharming wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Leniolisib bei drei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit einer bestätigten APDS-Diagnose untersuchen. Jeder Patient erhält eine gewichtsabhängige Dosierung von bis zu 70 mg Leniolisib zweimal täglich über 12 Wochen.

Die Aussicht auf eine krankheitsmodifizierende Behandlung für diesen seltenen primären Immundefekt könnte für Patienten, ihre Familien, Betreuer und ihre Ärzte in Japan eine aufregende neue Behandlungsoption darstellen, da die Patienten derzeit auf unterstützende Behandlungen angewiesen sind. Im Mai 2023 erhielt Leniolisib vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von APDS. Leniolisib erhielt im März 2023 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für die Behandlung von AP DS bei Patienten ab 12 Jahren und wurde im April 2023 unter dem Markennamen Joenja(R) in den USA auf den Markt gebracht.

Die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase II/III haben die klinische Wirksamkeit von Joenja(R) in den primären Endpunkten gezeigt; sie belegen eine statistisch signifikante Wirkung auf die Immundysregulation und die Normalisierung des Immunphänotyps bei diesen Patienten.(8) Leniolisib befindet sich derzeit in der behördlichen Prüfung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur, und es ist geplant, weitere behördliche Zulassungen in Großbritannien, Kanada, Australien und Japan anzustreben. Leniolisib wird außerdem in einer klinischen Phase-III-Studie bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren mit APDS untersucht, eine weitere Studie bei Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren mit APDS ist geplant. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen über den Zeitplan und den Fortschritt der präklinischen und klinischen Studien von Pharming zu seinen Produktkandidaten, die klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den voraussichtlichen Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln. Diese Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken, Ungewissheiten und Annahmen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf deren Kosten sowie klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen.