Phathom Prmaceuticals, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse von PHALCON-NERD-301 bekannt, einer Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vonoprazan für die tägliche Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer nicht-erosiver gastroösophagealer Refluxkrankheit. Vonoprazan ist ein neuartiger kaliumkompetitiver Säureblocker aus einer neuen Klasse von Medikamenten, die die Säuresekretion im Magen blockieren. Die vollständigen Ergebnisse der Studie werden im Laufe dieses Jahres erwartet.

Die ersten Ergebnisse der vierwöchigen, doppelblinden, placebokontrollierten Studie zeigten, dass beide Dosierungen vonoprazan 10 mg und 20 mg den primären Endpunkt erreichten und einen signifikant höheren Prozentsatz an 24-Stunden-Tagen ohne Sodbrennen im Vergleich zu Placebo aufwiesen. Der mediane Prozentsatz der 24-Stunden-Tage ohne Sodbrennen betrug 48,3%, 46,7% und 17,0% für Vonoprazan 10 mg, Vonoprazan 20 mg bzw. Placebo. In den USA gibt es schätzungsweise mehr als 65 Millionen Menschen mit GERD, und es wird geschätzt, dass 70% dieser Bevölkerung an NERD leiden.

Der primäre Endpunkt der doppelblinden Phase-3-Studie PHALCON-NERD-301 untersuchte die Wirksamkeit von Vonoprazan 10 mg und 20 mg in täglicher Dosierung im Vergleich zu Placebo bei der Linderung von Sodbrennen über vier Wochen bei Teilnehmern mit symptomatischer NERD. Die Studie umfasst auch eine verblindete 20-wöchige Langzeitverlängerung, die derzeit läuft, um die Sicherheit und Wirksamkeit beider Dosierungen von Vonoprazan nach sechs Monaten kontinuierlicher Anwendung weiter zu untersuchen. Insgesamt wurden 776 Patienten mit symptomatischer NERD in die US-Studie aufgenommen und randomisiert.

Die vollständigen Ergebnisse der Studie werden voraussichtlich im Laufe des Jahres 2023 vorgestellt. Vonoprazan wurde in der ersten vierwöchigen doppelblinden, placebokontrollierten Phase der Studie allgemein gut vertragen. Die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse in allen Vonoprazan-Armen war mit der von Placebo vergleichbar und entsprach den Berichten aus früheren Studien.

Das am häufigsten gemeldete unerwünschte Ereignis war Übelkeit, wobei in keinem der beiden Vonoprazan-Dosierungsarme mehr als 3,0% der unerwünschten Ereignisse gemeldet wurden. Die vollständigen Sicherheitsdaten der Studie werden nach Abschluss der 20-wöchigen Langzeitverlängerung zur Verfügung stehen.