Protalix BioTherapeutics, Inc. und Chiesi Global Rare Diseases, eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, dem Entwicklungs- und Vermarktungspartner des Unternehmens, gaben in einer Mitteilung bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) die Marktzulassung für PRX-102 (Pegunigalsidase alfa) in der Europäischen Union (EU) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry erteilt hat. Das Präparat wurde sowohl bei ERT-unerfahrenen als auch bei ERT-erfahrenen Patienten untersucht, einschließlich einer Kopf-an-Kopf-Studie, die ihren primären Endpunkt erreichte. Dabei zeigte PRX-102 eine nicht unterlegene Wirksamkeit gegenüber Agalsidase beta bei der Kontrolle der Nierenerkrankung, die anhand der Abnahme der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) bewertet wurde. Pegunigalsidase alfa, ein neues Prüfpräparat, ist derzeit nicht von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Pegunigalsidase alf wird derzeit von der FDA geprüft, ist aber noch nicht zugelassen. Vor der Prüfung und Zulassung durch die FDA können keine Schlussfolgerungen über die Wirksamkeit und das Sicherheitsprofil von Pegunigalsidase Alfa gezogen werden. Wenn Sie einen erweiterten Zugang beantragen, sollten die behandelnden Ärzte alle möglichen Risiken einer Behandlung mit PegunigalsidaseAlfa berücksichtigen.

Die letztendlichen Folgen von Gb-Ablagerungen reichen von Schmerzepisoden und Beeinträchtigungen des peripheren Empfindens bis hin zum Endorganversagen. PRX-102 (pe Gunigalsidase alfa). PRX-102 (Peganigalsidase alfa) ist eine PEGylierte Enzymersatztherapie (ERT) zur Behandlung des Morbus Fabry, die jetzt von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen ist und von der FDA geprüft wird.

PRX-102 ist eine in pflanzlichen Zellkulturen exprimierte und chemisch modifizierte stabilisierte rekombinante Version des Enzyms -Galactosidase-A.