Quince Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-3-Studie NEAT (Neurologic Effects of EryDex on Subjects with A-T) des Unternehmens zur Bewertung der neurologischen Auswirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia-Telangiectasia (A-T) behandelt wurde. Diese entscheidende Phase-3-Studie wird im Rahmen eines Special Protocol Assessment (SPA) Abkommens mit der U.S. Food & Drug Administration (FDA) durchgeführt. Die klinische Phase-3-Studie NEAT (#IEDAT-04-2022/NCT06193200) ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung der neurologischen Wirkung von EryDex bei Patienten mit A-T. In die Studie sollen etwa 86 Patienten mit A-T im Alter von sechs bis neun Jahren (primäre Analysepopulation) und etwa 20 Patienten mit A-T im Alter von 10 Jahren oder älter aufgenommen werden.

Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 zwischen EryDex und Placebo randomisiert. Die Behandlung besteht aus sechs Infusionen, die alle 21 bis 30 Tage verabreicht werden. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird anhand der Veränderung der neu bewerteten modifizierten internationalen kooperativen Ataxie-Ratingskala (RmICARS) vom Ausgangswert bis zum Abschluss der letzten Visite gemessen. Die mediane Lebenserwartung liegt bei etwa 25 bis 30 Jahren, die Sterblichkeit ist auf Infektionen und bösartige Erkrankungen zurückzuführen.

Basierend auf Informationen von IQVIA Medical Claims (Dx), PharmetricsPlus (P+) und IQVIA Analytics gibt es in Großbritannien und den EU4-Ländern etwa 4.600 diagnostizierte Patienten mit A-T. Derzeit gibt es auf keinem globalen Markt eine zugelassene therapeutische Behandlung für A-T. EryDex besteht aus Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das in den eigenen roten Blutkörperchen des Patienten verkapselt ist. DSP ist ein Kortikosteroid, das für seine entzündungshemmenden Eigenschaften sowie für seine dosisbegrenzende Toxizität aufgrund der Unterdrückung der Nebennieren bekannt ist.

EryDex wurde entwickelt, um die Wirksamkeit von Kortikosteroiden zu bieten und die erheblichen unerwünschten Wirkungen, die mit der chronischen Anwendung von Kortikosteroiden einhergehen, zu reduzieren oder zu beseitigen. EryDex nutzt die proprietäre Technologieplattform Autologous Intracellular Drug Encapsulation (AIDE) von Quince, eine neuartige Kombination aus Medikament und Gerät, die ein automatisiertes Verfahren zur Verkapselung eines Medikaments in den roten Blutkörperchen des Patienten einsetzt". Rote Blutkörperchen haben mehrere Eigenschaften, die sie zu einem potenziell effektiven Vehikel für die Verabreichung von Medikamenten machen. Dazu gehören eine potenziell bessere Verträglichkeit, eine bessere Verteilung im Gewebe, eine geringere Immunogenität und eine Verlängerung der zirkulierenden Halbwertszeit.

Die AIDE-Technologie von Quince wurde entwickelt, um diese Vorteile zu nutzen und die chronische Verabreichung von Medikamenten zu ermöglichen, die aufgrund von Toxizität, schlechter Bioverteilung, suboptimaler Pharmakokinetik oder Immunreaktion Einschränkungen aufweisen.