Quince Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration den teilweisen klinischen Stopp des IND-Antrags (Investigational New Drug) von EryDel S.p.A. für sein führendes Phase-3-Produkt EryDex aufgehoben hat. Bis zum Abschluss der Übernahme von EryDel durch Quince beabsichtigt Quince, die globale klinische Phase-3-Studie NEAT (Neurologic Effects of EryDex on Subjects with A-T) voranzutreiben, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von EryDex für die potenzielle Behandlung einer seltenen, tödlichen pädiatrischen neurologischen Erkrankung, der Ataxia-Telangiectasia (A-T), untersucht wird. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für Patienten mit A-T, und der Markt stellt ein geschätztes Spitzenumsatzpotenzial von über 1 Milliarde Dollar dar.

Die Agentur hatte zusätzliche Informationen über extrahierbare und auslaugbare Stoffe im Zusammenhang mit einer Änderung der im EryKit verwendeten Kunststoffe angefordert. Die Änderung der Kunststoffbeutel und -schläuche im EryKit wurde vorgenommen, um den jüngsten europäischen Vorschriften über die Art der in verschiedenen Produkten verwendeten Kunststoffe gerecht zu werden. Die kommerzielle Version des EryKit-Behandlungszubehörs ist bereits für klinische Studien in Europa zugelassen.

Die Übernahme von ERYDel durch Quince steht unter dem Vorbehalt bestimmter behördlicher Genehmigungen, einschließlich der Genehmigung für ausländische Direktinvestitionen in Italien, sowie anderer Abschlussbedingungen und wird voraussichtlich im vierten Quartal 2023 abgeschlossen. Die mit Dexamethason beladenen roten Blutkörperchen werden dann dem Patienten reinfundiert, was zu einer kontrollierten, langsamen Freisetzung niedriger Dosen von Dexamethason führt, die eine wirksame Dosierung ermöglichen und gleichzeitig die langfristige Toxizität vermeiden sollen, die typischerweise mit der chronischen Verabreichung von Steroiden einhergeht. Bei der klinischen Phase-3-Studie NEAT handelt es sich um eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, globale Studie mit etwa 86 A-T-Patienten im Alter von sechs bis neun Jahren - mit bis zu 20 zusätzlichen Patienten im Alter von 10 Jahren oder älter, um die Indikation möglicherweise zu erweitern.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Messung der neurologischen Funktion auf der Grundlage einer neu bewerteten modifizierten internationalen kooperativen Ataxie-Ratingskala (RmICARS) vom Ausgangswert bis zum sechsten Monat der Behandlung. Die NDA-Einreichung wird derzeit für Ende 2025 angestrebt, vorausgesetzt, die Ergebnisse der Phase-3-Studie sind positiv. EryDex hat sowohl von der FDA als auch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von A-T erhalten.