Die Rallybio Corporation gab die Präsentation der Ergebnisse einer systematischen Literaturübersicht und Meta-Analyse zur fetalen und neonatalen Alloimmunthrombozytopenie (FNAIT) auf der Jahrestagung 2024 der Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) bekannt, die in New Orleans, LA, stattfindet. Die Ergebnisse dieser Untersuchung ergaben, dass in einer gepoolten Analyse von 198.062 schwangeren Frauen 2,2 % HPA-1a negativ waren und 32,3 % dieser Frauen auch HPA-1 a negativ waren und somit ein 25-fach höheres Risiko für eine Alloimmunisierung hatten. Diese Raten stimmen mit Rallybios aktueller Schätzung der jährlichen Risikoschwangerschaften überein und bedeuten, dass jedes Jahr Zehntausende von Föten und Neugeborenen durch die potenziell verheerenden Folgen von FNAIT gefährdet sind.

Rallybio entwickelt RLYB212, einen neuartigen humanen monoklonalen Anti-HPA-1a-Antikörper, der die Alloimmunisierung bei schwangeren Frauen verhindern und damit das Risiko einer FNAIT und ihrer potenziell verheerenden Folgen für ihre Föten und Neugeborenen beseitigen soll. Rallybio ist auf dem besten Weg, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 eine Phase-2-Dosisbestätigungsstudie für RLYB212 bei schwangeren Frauen zu beginnen. Das Unternehmen führt außerdem eine laufende FNAIT-Studie zum natürlichen Verlauf durch, die einen aktuellen Datensatz zur HPA-1a-Aloimmunisierungshäufigkeit in einer rassisch und ethnisch vielfältigen Bevölkerung liefern wird, der eine zukünftige Phase-3-Zulassungsstudie für RLYB212 unterstützen soll.

RLYB212 ist das einzige Prüfpräparat, das sich derzeit in der klinischen Entwicklung befindet, um die Bedürfnisse von schwangeren Frauen mit erhöhtem FNAIT-Risiko, die nicht alloimmunisiert sind, zu erfüllen. Die fetale und neonatale Alloimmunthrombozytopenie (FNAIT) ist eine potenziell lebensbedrohliche seltene Erkrankung, die bei Föten und Neugeborenen unkontrollierte Blutungen verursachen kann. FNAIT kann während der Schwangerschaft aufgrund einer Immuninkompatibilität zwischen einer werdenden Mutter und ihrem Fötus in Bezug auf ein bestimmtes Thrombozytenantigen, das humane Thrombozytenantigen 1 oder HPA-1, auftreten. Es gibt zwei vorherrschende Formen von HPA-1, bekannt als HPA-1a und HPA-1b, die auf der Oberfläche der Blutplättchen exprimiert werden.

Personen, die homozygot für HPA-1b sind, d.h. zwei Kopien des HPA-1b-Allels und keine Kopien des HPA-1a-Allels besitzen, werden auch als HPA-1a-negativ bezeichnet. Wenn diese Personen mit dem HPA-1a-Antigen in Kontakt kommen, können sie in einem als Alloimmunisierung bekannten Prozess Antikörper gegen dieses Antigen entwickeln. Bei HPA-1a-negativen werdenden Müttern, die einen HPA-1a-positiven Fötus zur Welt bringen, kann es zu einer Alloimmunisierung kommen, wenn sich das Blut des Fötus mit dem mütterlichen Blut vermischt.

Wenn es bei einer werdenden Mutter zu einer Alloimmunisierung kommt, können die Anti-HPA-1a-Antikörper, die sich bei der Mutter entwickeln, die Plazenta passieren und die Blutplättchen des Fötus zerstören. Die Zerstörung der Blutplättchen im Fötus kann zu einer stark verminderten Anzahl von Blutplättchen oder Thrombozytopenie führen und möglicherweise verheerende Folgen haben, wie z.B. Fehlgeburt, Totgeburt, Tod des Neugeborenen oder schwere lebenslange neurologische Behinderungen bei den überlebenden Babys. Derzeit gibt es keine zugelassene Therapie zur Vorbeugung oder pränatalen Behandlung von FNAIT.