Die Bio-Techne Corporation und Regulus Therapeutics Inc. gaben die Fortsetzung ihrer technischen und klinischen Zusammenarbeit bekannt, nachdem Regulus positive Topline-Ergebnisse der zweiten Patientenkohorte in seiner Phase-1b-MAD-Studie (Multiple Ascending Dose) zu RGLS8429 zur Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) veröffentlicht hatte. Die beiden Unternehmen begannen die Zusammenarbeit im Jahr 2020, um die Biomarker-Analyse von Regulus für die klinische Entwicklung von Anti-miR-17-Therapien zur Behandlung von ADPKD zu unterstützen. Um die kürzlich gemeldeten ersten klinischen Daten für RGLS8429 zu erhalten, nutzte Regulus die Simple WesternTM Plattformen von Bio-Techne und sein ExosomeDx CLIA-Labor.

Simple Western ermöglicht die vollständige Automatisierung des Western Blotting für effiziente und rationalisierte Arbeitsabläufe zur Quantifizierung der Expression und zur Bestimmung der Größe und Identität therapeutischer Proteine. ExosomeDx, eine Marke von Bio-Techne, ist weltweit führend in der Entwicklung von auf Flüssigbiopsien basierenden Diagnostika mit Produkten und Technologien für die Isolierung und Analyse von Exosomen zur Messung von RNA, zellfreier DNA und Proteinen. Regulus entwickelte hochleistungsfähige Biomarker-Assays zur Messung der Polycystin 1 (PC1) und Polycystin 2 (PC2) Konzentrationen in Urinproben unter Verwendung der vollautomatischen Simple Western Plattform, die empfindliche und quantitative Proteinexpressionsmessungen mit nur wenigen Mikrolitern einer Patientenprobe ermöglicht.

Die Messung der PC1- und PC2-Konzentrationen liefert wichtige mechanistische und pharmakodynamische Informationen, da bei Patienten mit ADPKD niedrige Konzentrationen dieser beiden Proteine festgestellt wurden. Die Tests werden im ExosomeDxCLIA-Labor von Bio-Techne durchgeführt, um die Vorteile ihrer Exosomen-Expertise und ihrer klinischen Testmöglichkeiten zu nutzen.