Ascidian Therapeutics gab eine Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung mit Roche zur Entdeckung und Entwicklung von RNA-Exon-Editing-Therapeutika für neurologische Erkrankungen bekannt. Die RNA-Exon-Editing-Plattform von Ascidian soll die therapeutischen Möglichkeiten der RNA-Medizin erweitern und Krankheiten behandeln, die von den heutigen Gen-Editing-Technologien nicht erfasst werden. Das Unternehmen entwirft und entwickelt RNA-Exon-Editing-Therapeutika, die RNA-Exons im Kilobasenbereich editieren.

Im Rahmen der Vereinbarung wird Ascidian Roche die exklusiven, zielgruppenspezifischen Rechte an der RNA-Exon-Editing-Technologie von Ascidian für ungenannte neurologische Zielmoleküle übertragen. Ascidian wird die Entdeckung und bestimmte präklinische Aktivitäten in Zusammenarbeit mit Roche durchführen, während Roche für bestimmte präklinische Aktivitäten und die weitere klinische Entwicklung, Herstellung und Vermarktung verantwortlich sein wird. Ascidian erhält eine erste Zahlung in Höhe von 42 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf bis zu 1,8 Milliarden US-Dollar an Meilensteinzahlungen für Forschung, klinische und kommerzielle Aktivitäten sowie auf Lizenzgebühren für kommerzielle Verkäufe weltweit.

Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung steht es Ascidian frei, Programme gegen andere neurologische Zielmoleküle intern oder mit anderen Kooperationspartnern zu entwickeln. Die Plattform von Ascidian ermöglicht es, große Gene und Gene mit hoher Mutationsvarianz anzusprechen und dabei die nativen Genexpressionsmuster und -mengen beizubehalten. Durch das Umschreiben von RNA soll die Exon-Editing-Technologie von Ascidian die Dauerhaftigkeit einer Gentherapie bieten und gleichzeitig die mit direktem DNA-Editing und Genersatz verbundenen Risiken deutlich reduzieren.