Sanofi gab bekannt, dass die im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlichten Daten einer Pivotalstudie weiterhin die Wirksamkeit, die Sicherheit und das pharmakokinetische Profil von Efanesoctocog alfa, einem Prüfpräparat zur Behandlung von Hämophilie A, unterstreichen. Diese Daten zeigen, dass Efanesoctocog alfa bei einmal wöchentlicher Verabreichung normale bis nahezu normale Faktoraktivitätswerte (>40%) für den Großteil der Woche lieferte. Efanesoctocog alfa wird derzeit von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) vorrangig geprüft. Der angestrebte Termin für die Entscheidung ist der 28. Februar 2023. Hämophilie A ist eine seltene, lebenslange Erkrankung, bei der die Fähigkeit des Blutes, richtig zu gerinnen, beeinträchtigt ist. Dies führt zu übermäßigen Blutungen, die zu Gelenkschäden und chronischen Schmerzen führen und die Lebensqualität beeinträchtigen können.

Der Schweregrad der Hämophilie wird durch den Grad der Aktivität des Gerinnungsfaktors im Blut einer Person bestimmt. Die im NEJM veröffentlichten Daten der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie XTEND-1 zeigen, dass Efanesoctocog alfa die primären und wichtigen sekundären Endpunkte erreicht hat. Sie belegen eine klinisch bedeutsame Vorbeugung von Blutungen und einen überlegenen Schutz vor Blutungen im Vergleich zu einer früheren Faktor-VIII-Prophylaxe auf der Grundlage eines intra-patientischen Vergleichs. Die Behandlung mit Efanesoctocog alfa Prophylaxe führte zu signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserungen der körperlichen Gesundheit, der Schmerzen und der Gelenkgesundheit.

Die wichtigsten Ergebnisse sind: Die mediane und mittlere annualisierte Blutungsrate (ABR) betrug 0,00 (IQR: 0,00-1,04) bzw. 0,71 (95% CI: 0,52-0,97); eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verringerung der ABR (77%) im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe (p < 0.001); Fast alle (97%) Blutungsepisoden verschwanden mit einer einzigen Injektion von Efanesoctocog alfa (50 IE/kg); Efanesoctocog alfa sorgte für eine mittlere Faktoraktivität von >40 IE/dL während des größten Teils der Woche und von 15 IE/dL an Tag 7; Die Efanesoctocog alfa-Prophylaxe verbesserte die körperliche Gesundheit (p < 0.001), die Schmerzintensität (p=0,03) und die Gesundheit der Gelenke (p=0,01), wenn man die Messungen nach 52 Wochen mit denen zu Beginn der Behandlung vergleicht; bei Patienten mit Zielgelenken zu Beginn der Behandlung waren 100 % der Zielgelenke nach mindestens 12 Monaten kontinuierlicher Prophylaxe geheilt; Efanesoctocog alfa war gut verträglich, und es wurde keine Entwicklung von Hemmstoffen gegen Faktor VIII festgestellt. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (>5% der Teilnehmer insgesamt) waren Kopfschmerzen, Arthralgie, Stürze und Rückenschmerzen. Die Daten zur Lebensqualität aus der XTEND-1-Studie wurden kürzlich auf der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt.

American Society Hematology Annual Meeting & Exposition vorgestellt. Die Ergebnisse lieferten weitere Belege für die potenziell positive Wirkung der einmal wöchentlich verabreichten Efanesoctocog alfa-Prophylaxe, die normale bis nahezu normale Faktoraktivitätswerte für den Großteil der Woche ermöglicht, Schmerzen lindert und die körperliche Leistungsfähigkeit von Menschen mit Hämophilie A verbessert.