SeaStar Medical hat bei der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen Antrag auf eine Ausnahmegenehmigung für ein Prüfpräparat (Investigational Device Exemption, IDE) gestellt und damit die Genehmigung zur Durchführung einer Zulassungsstudie beantragt, um die Wirksamkeit des selektiven zytopheretischen Geräts (Selective Cytopheretic Device, SCD) des Unternehmens bei der Verringerung der Hyperinflammation bei Erwachsenen mit akuter Nierenschädigung (AKI), die eine kontinuierliche Nierenersatztherapie (CKRT) benötigen, zu untersuchen. Das SCD, die innovative Plattformtherapie des Unternehmens, ist eine patentierte zellgeleitete extrakorporale Therapie, die selektiv auf die am stärksten aktivierten proinflammatorischen Neutrophilen und Monozyten abzielt, um den Zytokinsturm zu stoppen, der bei schwerkranken Patienten zu Organversagen und möglicherweise zum Tod führt. Die Therapie wird derzeit durch eine kontinuierliche CKRT verabreicht, um die pro-inflammatorischen Neutrophilen und Monozyten zu neutralisieren und dem Körper die Rückkehr zur Homöostase zu ermöglichen.

Der SCD erhielt im Mai 2022 von der FDA die Breakthrough Device Designation. Jährlich werden in den USA etwa 6 Millionen Fälle von AKI bei Erwachsenen diagnostiziert. Der SCD hat sich bei schwerkranken erwachsenen Patienten mit AKI, die eine CKRT benötigen, als erfolgreich erwiesen - ein Zustand mit hoher Sterblichkeitsrate. In der bereits abgeschlossenen klinischen Pilotstudie SCD 005 des Unternehmens, in der die Sicherheit und Machbarkeit des SCD bei COVID-19-Patienten mit AKI und/oder akutem Atemnotsyndrom (ARDS) untersucht wurde, kam es bei den Patienten zu einer Verringerung der aktivierten Neutrophilen und Monozyten, was zu einer Verringerung der proinflammatorischen Zytokine und einer Verbesserung der klinischen Ergebnisse führte.

Die Sterblichkeit der behandelten Patienten war auf der Grundlage der im Protokoll festgelegten Mindestdauer von vier Tagen signifikant niedriger (41%) als die der Kontrollgruppe, die nach dem derzeitigen Behandlungsstandard behandelt wurde (81%). Alle Patienten erhielten eine CKRT als Vehikel für die Therapie. Die randomisierte, kontrollierte Studie wird voraussichtlich 200 Probanden umfassen. Der primäre Endpunkt ist eine Kombination aus 90-Tage-Mortalität und Dialyseabhängigkeit von SCD-Patienten im Vergleich zur Kontrollgruppe.

Einzelheiten zum Studiendesign werden nach der IDE-Zulassung durch die FDA bekannt gegeben. Die Studie wird voraussichtlich im ersten Quartal 2023 beginnen. Zwischenergebnisse werden für das vierte Quartal 2023 erwartet, die Gesamtergebnisse und die Einreichung für die Pre-market Approval (PMA) im dritten Quartal 2024. Im Juli 2022 gab SeaStar Medical bekannt, dass es bei der FDA einen Antrag auf eine humanitäre Ausnahmegenehmigung (Humanitarian Device Exemption, HDE) für den Einsatz des Selective Cytopheretic Device (SCD) bei schwerkranken Kindern mit AKI eingereicht hat.

Die Einreichung des HDE-Antrags bei der FDA basiert auf den Ergebnissen der Pilotstudie von SeaStar Medical (NCT02820350) mit pädiatrischen Patienten mit AKI, die gezeigt hat, dass das SCD sicher für die Anwendung bei pädiatrischen Patienten ist. Das Unternehmen geht davon aus, dass die FDA die Prüfung des HDE-Antrags im ersten Quartal 2023 abschließen wird und die Markteinführung im zweiten Quartal 2023 erfolgen kann.