Solid Biosciences Inc. hat bekannt gegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) SGT-003, dem Gentherapiekandidaten der nächsten Generation für Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung zuerkannt hat. Die geplante Phase-1/2-Studie INSPIRE Duchenne ist eine offene, multizentrische Studie zur Ermittlung der Sicherheit und Verträglichkeit von SGT-003 bei pädiatrischen Patienten mit DMD in einer Dosis von 1E14vg/kg. SGT-003 wird den Patienten in zwei Kohorten mit jeweils mindestens drei Patienten als einmalige intravenöse Infusion verabreicht, wobei die Möglichkeit besteht, die Kohorte zu erweitern.

Kohorte 1 wird Patienten mit DMD im Alter von 4 bis < 6 Jahren und Kohorte 2 wird Patienten mit DMD im Alter von 6 bis < 8 Jahren untersuchen. Das Unternehmen geht davon aus, dass es Mitte 2024 ein erstes Sicherheits-Update für die ersten drei bis vier in die INSPIRE-Duchenne-Studie aufgenommenen Patienten geben wird und dass es im vierten Quartal 2024 erste Expressions- und Funktionsdaten von diesen Patienten vorlegen wird.