Apellis Pharmaceuticals, Inc. und Sobi(R) haben neue Analysen von Phase-3-Studien vorgelegt, die das robuste Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von EMPAVELI®/Aspaveli® (Pegcetacoplan) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie bestätigen. Die Daten werden auf dem Hybridkongress der European Hematology Association in Wien, Österreich, vorgestellt. Neue Analysen haben gezeigt, dass die Behandlung mit EMPAVELI bei therapienaiven Patienten zu einer deutlichen Verbesserung der Lebensqualität führt und dass das Auftreten von Thrombosen mit Eculizumab, einem C5-Inhibitor, vergleichbar ist.

Darüber hinaus zeigte ein bereinigter indirekter Vergleich signifikante Verbesserungen der klinischen Ergebnisse bei therapienaiven Patienten, die EMPAVELI erhielten, im Vergleich zu C5-Inhibitoren. EMPAVELI zeigte deutliche Verbesserungen der Lebensqualität bei nicht vorbehandelten Patienten In einer Analyse der Phase-3-Studie PRINCE zeigten EMPAVELI-Patienten, die zuvor nicht vorbehandelt waren, deutliche Verbesserungen der Lebensqualität über 26 Wochen und erreichten damit normale oder nahezu normale Werte der Allgemeinbevölkerung. Diese Daten, die mit Hilfe mehrerer Messinstrumente, darunter die European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30-Skala, bewertet wurden, werden im Rahmen einer mündlichen Präsentation auf dem Kongress vorgestellt.

Eine Post-hoc-Analyse der Daten aus allen klinischen PNH-Studien zu EMPAVELI ergab, dass es bei den mit EMPAVELI behandelten Patienten 1,54 thrombotische Ereignisse pro 100 Patientenjahre gab, verglichen mit 1,77 thrombotischen Ereignissen pro 100 Patientenjahre bei den mit Eculizumab behandelten Patienten vor dem Eintritt in die Phase-3-Studie PEGASUS. Darüber hinaus war die D-Dimer-Normalisierung in einer Post-hoc-Analyse der Phase-3-Studien bei den mit EMPAVELI und Eculizumab behandelten Patientengruppen vergleichbar. D-Dimer ist ein Marker für das Thromboserisiko, eine der häufigsten lebensbedrohlichen Komplikationen bei PNH.

EMPAVELI zeigte signifikante Verbesserungen der klinischen Ergebnisse im Vergleich zu C5-Inhibitoren bei therapienaiven Patienten Unter Verwendung einer MAIC-Methode wurden die Daten einzelner Patienten aus der Phase-3-PRINCE-Studie mit den aggregierten, veröffentlichten Daten aus der ALXN1210-PNH-301-Studie1 verglichen, in der die C5-Inhibitoren Ravulizumab und Eculizumab bei therapienaiven PNH-Patienten verglichen wurden. Patienten, die mit EMPAVELI behandelt wurden, zeigten im Vergleich zu den C5-Inhibitoren signifikante Verbesserungen bei allen wichtigen untersuchten Krankheitsmerkmalen, einschließlich der Normalisierung der Laktatdehydrogenase, der Stabilisierung des Hämoglobins und der Vermeidung von Transfusionen in Woche 26. In Ermangelung einer klinischen Kopf-an-Kopf-Studie ist MAIC eine gültige und akzeptierte Methode für die vergleichende Wirksamkeitsforschung, die von Gremien zur Bewertung von Gesundheitstechnologien auf der ganzen Welt eingesetzt wird.2,3 Wie bei anderen MAIC-Analysen kann es sein, dass das Matching aufgrund von Unterschieden im Studiendesign und bei den Zugangskriterien nicht alle Störfaktoren ausgleicht.

Zu den wichtigsten Einschränkungen gehören Unterschiede bei der Art der Verabreichung, dem Verabreichungsschema der Behandlung und dem Dosierungsschema.