Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wird auf einem Analystentag in New York City und per Webcast Updates zu seiner Entwicklungspipeline geben, darunter Setrusumab (UX143) für Osteogenesis Imperfecta (OI), GTX-102 für das Angelman-Syndrom (AS), UX701 für die Wilson-Krankheit und das übrige Gentherapie-Portfolio des Unternehmens. Updates vom Analystentag: UX143 (Setrusumab) monoklonaler Antikörper für Osteogenesis Imperfecta (OI): Zwischenergebnisse der Phase-2-Studie Orbit (Phase 2/3) zeigen einen statistisch signifikanten Rückgang der jährlichen Frakturraten nach mindestens 6 Monaten Behandlung: Die auf der Jahrestagung 2023 der American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) vorgestellten Daten zeigen, dass die Behandlung mit Setrusumab die annualisierte Frakturrate um 67% verringerte und diese Verringerung mit anhaltend großen und bedeutsamen Verbesserungen der Knochenmineraldichte (BMD) einherging; Setrusumab wurde im Allgemeinen gut vertragen, es wurden keine arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) und keine Berichte über arzneimittelbedingte Überempfindlichkeit gemeldet; das Unternehmen plant, 2024 aktualisierte Phase-2-Daten vorzulegen. GTX-102 Antisense-Oligonukleotid für das Angelman-Syndrom: Die Daten aus den Erweiterungskohorten der Phase 1/2 Studie zeigen klinisch bedeutsame Verbesserungen in mehreren Bereichen: Quantitative Daten zeigen Verbesserungen in mehreren klinischen Bereichen im Vergleich zu den Daten des natürlichen Verlaufs, sofern verfügbar, und klinische Veränderungen waren mit quantitativen Veränderungen im EEG verbunden; Langzeitdaten zeigten, dass Patienten, die die Behandlung abbrachen und wieder aufnahmen, zuvor erworbene Entwicklungsfähigkeiten wiedererlangten, wenn sie erneut mit dem aktuellen Regime behandelt wurden; seit November 2022 gab es keine zusätzlichen behandlungsbedingten SUEs, einschließlich Schwäche der unteren Extremitäten; Daten aus den Kohorten zur Dosissteigerung bei mindestens 20 Patienten, die die Therapie seit mindestens 6 Monaten erhalten haben, werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.

UX701 AAV-Gentherapie für Morbus Wilson: Vier von fünf Patienten in der niedrigsten Dosis-Kohorte der Phase 1/2/3 Cypress2+ Studie zeigen Verbesserungen bei der Verjüngung der Standardtherapie: Bei vier von fünf Patienten in der niedrig dosierten Kohorte 1 ist der Kupfergehalt im Urin gesunken und sie sind dabei, die Chelatbildner und/oder die Zinktherapie abzusetzen, darunter 2 von 3 früher behandelten Patienten in der Kohorte, die nun vollständig von der Standardtherapie abgesetzt sind; UX701 wurde im Allgemeinen gut vertragen, ohne behandlungsbedingte Nebenwirkungen; die nahtlose Studie wird voraussichtlich Ende 2023 die Dosierung aller 3 Dosiskohorten in Phase 1 abschließen und diese Daten werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet. Das Unternehmen gab auch ein Update zu anderen Gentherapie-Kandidaten im Spätstadium: DTX401 AAV-Gentherapie für Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa): Die Phase-3-Studie GlucoGene wurde im ersten Quartal 2023 vollständig rekrutiert und das Unternehmen plant, vorläufige Daten in der ersten Jahreshälfte 2024 vorzulegen; UX111 für das Sanfilippo-Syndrom (MPS IIIA): Die zulassungsrelevante Transpher A-Studie ist vollständig rekrutiert und das Unternehmen plant ein Treffen mit der FDA im vierten Quartal 2023; DTX301 AAV-Gentherapie für Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel: Die Rekrutierung für die Phase-3-Studie Enh3ance wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 abgeschlossen.