IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX reicht neue provisorische Patentanmeldung zur Diagnose
und Behandlung von Personen mit dem höchsten Risiko für das Fortschreiten der
polyzystischen Nierenerkrankung ein

CALGARY, ALBERTA - den 3. Januar 2023 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANU), ein auf spätklinische Studien spezialisiertes
Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, gibt mit Freude die Einreichung einer
Patentanmeldung nach dem Vertrag über die internationale Zusammenarbeit auf dem Gebiet des
Patentwesens (PCT) bekannt, um sich für das Patent mit dem Originaltitel Compositions and
Methods for Diagnosis, Treatment and Prevention of Kidney Disease die internationalen Schutzrechte
zu sichern.

Dieses Patent basiert auf wesentlichen Entdeckungen, die von den unabhängigen
wissenschaftlichen Forschungspartnern von XORTX gemacht wurden und darauf hindeuten, dass eine
wichtige diagnostische und therapeutische Möglichkeit besteht. Diese Patentanmeldung
stützt sich auf neue Entdeckungen auf dem Gebiet der polyzystischen Erkrankungen, insbesondere
der polyzystischen Nierenerkrankung (PKD), und schlägt Methoden vor, um bei Patienten mit dem
höchsten Risiko für ein beschleunigtes Fortschreiten der Nierenerkrankung das
entsprechende Risiko in Verbindung mit einem abweichenden Purinstoffwechsel alleine oder in
Kombination mit einer Hyperurikämie zu diagnostizieren.

Jüngste Entdeckungen von XORTX und seinen unabhängigen Forschungslabors deuten darauf
hin, dass bestimmte Personen, die ein besonders hohes Risiko für ein raschen Fortschreiten der
Nierenerkrankung haben, auf Grundlage eines neuartigen Risikoprofils ermittelt, diagnostiziert und
behandelt werden können. In dieser neuen Patentanmeldung werden urheberrechtlich
geschützte Diagnosemethoden und potenzielle therapeutische Ansätze für die
Personalisierung von Arzneimitteln zur Behandlung jener Personen vorgeschlagen, die am
stärksten von den gesundheitlichen Folgen eines abweichenden Purinstoffwechsels bei zystischen
Nierenerkrankungen betroffen sind.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine genetisch bedingte
Nephropathie und die vierthäufigste Ursache für ein Nierenversagen, das eine
Nierenersatztherapie erfordert. Zwei Gene werden mit ADPKD in Verbindung gebracht, PKD1 und PKD2,
wobei die Mutation von PKD1 eine höhere Prävalenz (85 % der Fälle) aufweist und ein
rascheres Fortschreiten und einen höheren Schweregrad der Nierenerkrankung bedingt. Mutationen
werden autosomal-dominant vererbt und weisen ein breites Spektrum an klinischer Krankheitsschwere
auf, wobei der Schweregrad von der vererbten Mutation sowie weiteren Faktoren wie Alter und
Geschlecht abhängt. 

Die ADPKD zeichnet sich durch ein beidseitiges Wachstum multipler Nierenzysten aus. Durch die
Entstehung von Zysten in der Niere kommt es zu einer Vergrößerung des Nierenvolumens, was
wiederum zu Bluthochdruck, einer verminderten glomerulären Filtrationsrate (GFR) und
letztendlich zu Nierenversagen führt. Berichten zufolge ist bei der ADPKD die
Hyperurikämie weit verbreitet und ein unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten
der Erkrankung, das Gesamtnierenvolumen (TKV), die endotheliale Dysfunktion (ED) sowie die raschere
Abnahme der glomerulären Filtrationsrate. Es konnte nachgewiesen werden, dass
Hyperurikämie die ED und die Progressionsrate der ADPKD beeinflusst. Auch die
Harnsäurekristallurie wurde zuletzt mit der Entstehung und Ausdehnung von Zysten in Verbindung
gebracht, und die Expression des Enzyms Xanthinoxidase (XO) im Nierengewebe bei zwei Arten von
polyzystischen Nierenerkrankungen deutet auf einen gewebespezifischen Mechanismus der
Schädigung hin, der bei der ADPKD sowohl Tubuli als auch Zysten betrifft. Nachdem die
Hyperurikämie ein beeinflussbarer Risikofaktor ist, können durch die Senkung und Kontrolle
des Serumharnsäurespiegels das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt und die Nierengesundheit
erhalten werden. Darüber hinaus kann die intrazelluläre Hemmung der XO-Aktivität in
den Epithelzellen der Nierentubuli und Zysten von Personen mit fortschreitender ADPKD den
Krankheitsverlauf optimieren und insbesondere den Anstieg des TKV und die Abnahme der GFR
verlangsamen. Durch die therapeutische XO-Hemmung wird erwartungsgemäß die Abnahme der
Nierenfunktion bei Patienten mit ADPKD und Hyperurikämie eingebremst.

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten
Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen. 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

Medienanfragen, David Melamed, Ph.D.
david.melamed@russopartnersllc.com
+1 212 845 4225

XORTX Therapeutics Inc.
3710 - 33rd Street NW, Calgary, Alberta, Canada T2L 2M1
T + 1 403 455 7717 | www.xortx.com  | TSXV | NASDAQ : XRTX I Börse Frankfurt : ANU

Quellen:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

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verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um
Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener
Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und
Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formular F-1 enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde
und auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar ist (einschließlich aller Dokumente,
die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren Berichten,
öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den Wertpapierkommissionen
und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedar.com abrufbar sind. 

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