NEWRON PHARMACEUTICALS S.P.A. Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms bekannt
- Studie soll Registrierung nun im 2. Halbjahr 2018 abschliessen, Studienergebnisse im 1. Halbjahr 2019 erwartet
- 90% der Patienten in langfristige Verlängerungs-Studie übergegangen
- Rett-Syndrom ist eine seltene Krankheit ohne zugelassene Behandlung
Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 13. Juni 2018 - ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gibt heute bekannt, dass die klinische Studie STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") in Patienten mit Rett-Syndrom die Rekrutierung im 2. Halbjahr 2018 abschliessen soll. Newron erwartet, die Ergebnisse der Studie im 1. Halbjahr 2019 zu rapportieren.
Derzeit haben sich über 100 Patienten im Alter von sechs Jahren und älter für die Aufnahme in die Studie qualifiziert. Basierend auf der aktuellen Screening- und Qualifikationsrate geht Newron davon aus, dass die Randomisierung der angestrebten 129 Patienten bis Ende 2018 abgeschlossen sein wird. Die STARS-Studie wird bei Patienten durchgeführt, bei denen im Verlauf der Erkrankung klinisch signifikante Apnoen vorliegen. Apnoen sind ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70% der Patienten auftritt, wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten Lebensqualität führt. Das Rett-Syndrom ist eine schwere, neuro-entwicklungsbedingte seltene Erkrankung ("Orphan Disease") ohne zugelassene Behandlungsmöglichkeiten, die vor allem Mädchen ab einem sehr jungen Alter betrifft.
Nur Patienten, welche pro Stunde mindestens 10 Episoden klinisch signifikanter Apnoe haben (von jeweils mehr als 10 Sekunden, tagsüber und im Wachzustand), qualifizieren sich für die Aufnahme in die Studie. Diese Aufzeichnungen werden über einen Zeitraum von 5-6 Stunden pro Tag an 3 Tagen pro Woche durchgeführt, mit der Möglichkeit für Patienten, den Vorgang in den folgenden 3 Wochen zu wiederholen, falls sie sich in der ersten Woche des Screenings nicht qualifizieren. Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden randomisiert der Behandlung mit Wirkstoff oder Placebo zugeteilt und zu vier verschiedenen Zeitpunkten der 24-wöchigen Doppelblindstudie zu Hause den gleichen Aufzeichnungen der Atmungsaktivität unterzogen. Der primäre Endpunkt für die STARS-Studie ist die Reduzierung der Episoden der Apnoe während der Wachzeit um 20 Prozent. Während der 6-monatigen Studie erhalten die Patienten eine Behandlung mit Tagesdosen von 10 und 20 mg Sarizotan oder Placebo.
Die Behandlung mit Sarizotan wurde sehr gut vertragen, mit einer sehr geringen Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder Wirksamkeit. Von den Patienten, welche die 24-wöchige Doppelblind-Phase erfolgreich abgeschlossen hatten, setzten rund 90 Prozent ihre Teilnahme an der Studie fort und registrierten sich für die langfristige Open-Label-Erweiterung. Die Sicherheit der Patienten in der Studie wird von einem unabhängigen internationalen Gremium überwacht, das alle Sicherheitsdaten überprüft und empfohlen hat, die Studie ohne jegliche Änderung fortzusetzen.
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