Newron schließt Patientenrekrutierung für  pivotale STARS-Studie ab

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DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Studie
Newron schließt Patientenrekrutierung für pivotale STARS-Studie ab

01.02.2019 / 07:02
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Newron schließt Patientenrekrutierung für pivotale STARS-Studie ab

  * Top-Line-Ergebnisse im 4. Quartal 2019 erwartet

  * Fast alle Patienten setzten Behandlung mit Sarizotan in einer
    langfristigen Verlängerungs-Studie fort

  * Positive Studienergebnisse könnten zur Zulassung Sarizotans als erstem
    Medikament führen, das eines der Hauptsymptome der seltenen und schweren
    neurologischen Entwicklungsstörung "Rett-Syndrom" behandelt

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 1. Februar 2019 - Newron
Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten
mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert,
gab heute den erfolgreichen Abschluss der Rekrutierung von
Rett-Syndrom-Patienten für die klinische STARS-Studie ("Sarizotan for the
Treatment of Apneas in Rett Syndrome") bekannt. Newron erwartet die
Bekanntgabe der Top-Line-Ergebnisse der STARS-Studie im 4. Quartal 2019.

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung und eine
seltene Erkrankung ("Orphan Disease"), die vor allem Mädchen ab einem sehr
jungen Alter betrifft. Diesen Patienten stehen aktuell keine zugelassenen
Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung. Derzeit haben sich mehr als 130
Patienten im Alter von vier Jahren und älter für die Aufnahme in die Studie
von Newron qualifiziert, die in 14 Studienzentren in den USA, Europa, Asien
und Australien durchgeführt wird. An der STARS-Studie nehmen Patienten teil,
bei denen im Verlauf der Erkrankung klinisch signifikante Apnoen vorliegen.
Apnoen sind ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70 Prozent der
Patienten auftritt, wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu
einer verringerten Lebensqualität führt.

Nur Patienten mit klinisch signifikanten Apnoen, also mindestens 10 Episoden
pro Stunde von jeweils mehr als 10 Sekunden im Wachzustand, qualifizierten
sich für die Aufnahme in die Studie. Die Apnoen wurden mit einem modernen
medizinischen Gerät überwacht und aufgezeichnet, das die objektive Messung
der Atmungsstörungen gewährleistet. Diese Aufzeichnungen wurden über einen
Zeitraum von 5-6 Stunden pro Tag an 3 Tagen pro Woche durchgeführt, mit der
Möglichkeit für Patienten, den Vorgang in den folgenden 3 Wochen zu
wiederholen, falls sie sich in der ersten Woche des Screenings nicht
qualifizierten. Während der 6-monatigen Studie erhielten die Patienten, die
die Einschlusskriterien erfüllten, randomisiert entweder eine Behandlung mit
Tagesdosen von 10 oder 20 mg Sarizotan oder Plazebo. Die Aufzeichnung der
Atmungsaktivität findet zu vier verschiedenen Zeitpunkten während der
24-wöchigen Doppelblindstudie zu Hause statt. Für die zuletzt
eingeschlossenen Patienten dauert die Studie derzeit noch an. Der primäre
Endpunkt für die STARS-Studie ist die prozentuale Reduzierung der Episoden
der Apnoe während der Wachzeit im Vergleich zum Placebo.

Die Behandlung mit Sarizotan wurde bisher sehr gut vertragen, mit einer sehr
geringen Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder
Wirksamkeit. Von den Patienten, die die 24-wöchige Doppelblind-Phase
abgeschlossen haben, setzten rund 90 Prozent ihre Teilnahme an der Studie in
der langfristigen Open-Label-Erweiterung fort. Die Sicherheit der Patienten
in der Studie wird von einem unabhängigen internationalen Gremium (Safety
Monitoring Board) überwacht, das alle Sicherheitsdaten überprüft und
empfohlen hat, die Studie ohne jegliche Änderung fortzusetzen.

Am R&D Day der Gesellschaft am 31. Oktober 2018 präsentierte Newron
Ausgangswerte von mehr als 100 in die STARS-Studie eingeschlossen Patienten
und lieferte damit erstmals eine objektive Messung der Atmungsstörungen im
häuslichen Umfeld über einen langen Zeitraum im Wachzustand. Die Daten
deuten darauf hin, dass ohne Behandlung bis zu 70 Prozent der Patienten
klinisch signifikante Apnoen haben und mindestens 10 Prozent ihrer Zeit ohne
Atmen verbringen. Bei diesen unbehandelten Patienten sinkt die
Sauerstoffsättigung zwischen 4,2 und 24 Mal pro Stunde unter 90 Prozent und
die kumulative Dauer dieses Zustandes kann bis zu 48 Minuten pro Stunde
betragen.

Falls die erwarteten klinischen Daten der STARS-Studie positiv ausfallen,
könnte dies der Gesellschaft die Einreichung eines Antrags auf
Marktzulassung bei den US-amerikanischen, kanadischen und europäischen
Zulassungsbehörden ermöglichen. Newron plant weiterhin, Sarizotan in
Schlüsselregionen selbst zu vermarkten und arbeitet mit der Rett-Community
zusammen, um das Bewusstsein für diese Erkrankung zu stärken.

Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der
hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz
liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien
zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust
erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung
neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust
der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder
Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer
verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei
Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen
kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des
Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser
Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von
Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der
Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.
http://www.rettsyndrome.org

Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren
Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im
italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in
der EU, der Schweiz, den USA, Australien und Kanada für die Behandlung der
Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon
vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji
Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen
Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus
verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für
Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien
der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das
Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen
Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche
erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der
Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com


Für weitere Informationen:

Newron
Stefan Weber - CEO
+39 02 6103 46 26
pr@newron.com

Großbritannien/Europa
Julia Phillips / Natalie Garland-Collins, FTI Consulting
+44 20 3727 1000
SCnewron@fticonsulting.com

Schweiz
Martin Meier-Pfister, IRF Communications
+41 43 244 81 40
martin.meier-pfister@irfcom.ch

Deutschland/Europa
Anne Hennecke, MC Services
+49 211 52925222
anne.hennecke@mc-services.eu

USA
Beth Kurth, LaVoieHealthScience
+1 617 374 8800, Ext. 106
bkurth@lavoiehealthscience.com

Wichtige Hinweise
Dieses Dokument enthält zukunftsbezogene Aussagen, die (auf nicht
erschöpfende Weise) folgende Themen betreffen: (1) die Fähigkeit von Newron,
ihre Geschäftsfelder weiterzuentwickeln und auszubauen, die Entwicklung
ihrer aktuellen Produktkandidaten erfolgreich abzuschliessen, laufende und
zukünftige Kollaborationen zur Entwicklung und Vermarktung ihrer
Produktkandidaten mit Erfolg zu führen und die Kosten (einschliesslich
Personalkosten) zu senken, (2) den Markt für Arzneimittel zur Behandlung von
Erkrankungen des ZNS und von Schmerzen, (3) die erwarteten zukünftigen
Erträge, Investitionen und finanziellen Ressourcen von Newron und (4) diesen
Aussagen zugrundeliegende Hypothesen. In manchen Fällen können diese
Aussagen und Hypothesen anhand von Begriffen wie "werden", "voraussehen",
"schätzen", "erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "planen",
"vermuten", "abzielen" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher
Bedeutung erkannt werden. Alle in diesem Dokument enthaltenen Aussagen
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Markteinführung bzw. Unmöglichkeit des Erhalts der Zulassung oder der
Markteinführung, (3) die zukünftige Akzeptanz von Produkten auf dem Markt,
(4) der Verlust von geistigen Eigentumsrechten oder die Unmöglichkeit, einen
entsprechenden Schutz solcher Rechte zu erhalten, (5) die Unmöglichkeit,
zusätzliche Mittel aufzubringen, (6) der Erfolg bestehender sowie das
Zustandekommen zukünftiger Kollaborationen und Lizenzverträge, (7)
Rechtsstreitigkeiten, (8) Verlust von wichtigen leitenden oder anderen
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wettbewerbsbezogene, regulatorische, gesetzliche und juristische
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Vertrauen in diese Aussagen setzen. Es kann nicht garantiert werden, dass
sich die tatsächlichen Ergebnisse von Forschungsprogrammen,
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nicht erheblich von den Erwartungen unterscheiden, die in derartigen
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