Kurs Amicus Therapeutics Nasdaq

Amicus Therapeutics, Inc. ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert. Seine beiden bereits auf dem Markt befindlichen Therapien sind Galafold, die erste orale Monotherapie für Menschen mit Morbus Fabry, die über behandelbare genetische Varianten verfügen, sowie Pombiliti + Opfolda, eine Zweikomponenten-Therapie für Erwachsene mit spät auftretender Pompe-Krankheit. Als orale Miglustat-Monotherapie ist Galafold darauf ausgelegt, an ein endogenes Alpha-Galactosidase-A-Enzym bei jenen Patienten zu binden und dieses zu stabilisieren, bei denen im Rahmen eines zellbasierten Eignungstests nach den Grundsätzen der Guten Laborpraxis (GLP) als geeignet identifizierte genetische Varianten vorliegen. Pombiliti + Opfolda besteht aus einem gentechnisch hergestellten rhGAA-Enzym, Cipaglucosidase alfa-atga, mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zur Verbesserung der zellulären Aufnahme, das intravenös in Kombination mit oral verabreichtem Miglustat verabreicht wird. Darüber hinaus laufen derzeit klinische Studien bei pädiatrischen Patienten sowohl für die LOPD- als auch für die IOPD-Population.