Applied Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass es bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Zulassungsantrag (NDA) für Govorestat (AT-007) zur Behandlung der klassischen Galaktosämie eingereicht hat. Der NDA-Antrag wurde im Dezember 2023 eingereicht. Darüber hinaus reichte das Unternehmen im vierten Quartal 2023 einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein, der anschließend validiert und im Dezember 2023 zur Prüfung angenommen wurde.

Die NDA- und MAA-Einreichungspakete enthalten klinische Ergebnisdaten aus der Phase-3-Zulassungsstudie ACTION-Galaktosämie Kids bei Kindern im Alter von 2-17 Jahren mit Galaktosämie, der Phase-1/2-Studie ACTION-Galaktosämie bei erwachsenen Patienten mit Galaktosämie sowie präklinische Daten. Die FDA hat eine 60-tägige Einreichungsfrist, um zu entscheiden, ob der NDA vollständig ist und zur Prüfung angenommen wird. Die MAA wurde validiert und wird nun vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA geprüft.