Applied Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Prüfungszeitraum für die New Drug Application (NDA) für Govorestat (AT-007) zur Behandlung von klassischer Galaktosämie um drei Monate verlängert hat. Die FDA hat ein neues Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 28. November 2024 festgelegt. Die FDA teilte Applied Therapeutics mit, dass sie zusätzliche Zeit benötige, um ergänzende Analysen von zuvor eingereichten Daten zu prüfen, die von Applied als Antwort auf die routinemäßigen Informationsanfragen der FDA zur Verfügung gestellt worden waren, und stellte fest, dass die zusätzlichen Informationen eine wesentliche Änderung der NDA darstellen.

Im Februar 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA den Zulassungsantrag akzeptiert und ihm ein vorrangiges Prüfverfahren gewährt hat. Govorestat wurde zuvor als pädiatrische seltene Krankheit eingestuft und wird nach der Zulassung für einen Priority Review Voucher (PRV) in Frage kommen. Der NDA-Antrag für Govorestat stützt sich auf die schnelle und anhaltende Senkung des Galaktitols, die zu einem bedeutenden Vorteil bei den klinischen Ergebnissen bei pädiatrischen Patienten führte, sowie auf ein günstiges Sicherheitsprofil.

Das Antragspaket umfasste klinische Daten aus der Phase-3-Zulassungsstudie Action-Galactosemia Kids bei Kindern im Alter von 2-17 Jahren mit Galaktosämie, der Phase-1/2-Studie ACTION-Galactosemia bei erwachsenen Patienten mit Galaktosämie sowie präklinische Daten. Im Falle einer Zulassung wäre Govorestat das erste Medikament, das für die Behandlung von Galaktosämie zugelassen ist, und es wäre das erste kommerzielle Produkt von Applied Therapeutics. Govorestat hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Medicinal Product Designation) sowohl für Galaktosämie als auch für SORD-Mangel erhalten.

Govorestat hat außerdem von der U.S. Food & Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Designation für die Behandlung von Galaktosämie, PMM2-CDG und SORD-Mangel, den Pediatric Rare Disease Designation für Galaktosämie und PMM2-CDG und den Fast Track Designation für Galaktosämie erhalten.