Ascletis Pharma Inc. gab die Verabreichung des ersten Patienten in der klinischen Phase-III-Zulassungsstudie für ASC40 in Kombination mit Bevacizumab zur Behandlung des rezidivierenden Glioblastoms (rGBM) bekannt. ASC40 ist ein oraler, selektiver Inhibitor der Fettsäuresynthase (FASN), eines Schlüsselenzyms, das die De-novo-Lipogenese (DNL) reguliert. ASC40 hemmt die Energiezufuhr und stört die Membranphospholipidzusammensetzung von Tumorzellen, indem es die De-novo-Lipogenese blockiert. Bei der Phase-III-Zulassungsstudie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05118776) handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische klinische Studie in China zur Bewertung des progressionsfreien Überlebens (PFS), des Gesamtüberlebens (OS) und der Sicherheit von Patienten mit rGBM. Etwa 180 Patienten werden im Verhältnis 1:1 in Kohorte 1 (orale ASC40-Tablette einmal täglich + Bevacizumab) und Kohorte 2 (entsprechende Placebo-Tablette einmal täglich + Bevacizumab) randomisiert. Es wird erwartet, dass etwa 80 % dieser 180 Patienten mit rGBM in der klinischen Phase-III-Studie bis Ende Dezember 2022 randomisiert und rekrutiert werden. Die in den USA abgeschlossene Phase-II-Studie bei Patienten mit rGBM hat gezeigt, dass die objektive Ansprechrate (ORR) für die Behandlung mit ASC40 plus Bevacizumab 65 % betrug, darunter ein vollständiges Ansprechen (CR) von 20 % und ein teilweises Ansprechen (PR) von 45 %. Veröffentlichten Daten zufolge macht das Glioblastom (GBM) in China 57 % aller Gliome aus und hat eine Inzidenzrate von etwa 2,85 bis 4,56 pro 100.000 Einwohner pro Jahr, was auf etwa 40.000 bis 64.000 neue GBM-Fälle pro Jahr schließen lässt. Mehr als 90 % der GBM-Patienten erleiden nach einer Operation, Bestrahlung und Chemotherapie einen Rückfall. In den USA macht das GBM 56,6 % der Gliome aus und hat eine Inzidenzrate von etwa 3,21 pro 100 000 Einwohner pro Jahr.