AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) AVR-RD-02 den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit zuerkannt hat. AVR-RD-02 ist die erste Gentherapie ihrer Klasse, die die eigenen hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) des Patienten
genetisch verändert, um die Gaucher-Krankheit zu behandeln, eine seltene lysosomale Störung, die zu Multiorganpathologie, klinischer Morbidität und früher Mortalität führen kann.Das FDA-Programm für seltene pädiatrische Krankheiten (Rare Pediatric Disease Designation and Voucher Program) soll die Entwicklung neuer Medikamente und Biologika zur Prävention und Behandlung seltener pädiatrischer Krankheiten erleichtern. Unternehmen, die eine Genehmigung für einen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) oder einen Antrag auf eine Biologika-Lizenz (BLA) für eine seltene pädiatrische Krankheit erhalten, können einen Gutschein für eine vorrangige Prüfung eines nachfolgenden Zulassungsantrags für ein anderes Produkt in Anspruch nehmen. Der Gutschein für die vorrangige Prüfung kann vom Unternehmen selbst genutzt oder an einen Dritten verkauft werden.