BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Daten der Open-Label-Erweiterung (OLE) der APeX-2-Studie mit dem einmal täglich oral zu verabreichenden ORLADEYO® (Berotralstat) zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren online im Journal of Allergy and Clinical Immunology veröffentlicht wurden: In Practice (JACI: In Practice) veröffentlicht. APeX-2 war eine doppelblinde, placebokontrollierte, dreiteilige Parallelgruppenstudie der Phase 3, in der ORLADEYO im Vergleich zu Placebo zur Vorbeugung von HAE-Attacken bei 121 Patienten mit HAE Typ I oder Typ II untersucht wurde. In Teil 3 der Studie (Wochen 49-96) wurden alle Patienten (n=81) mit ORLADEYO in einer offenen Dosierung von 150 mg behandelt.

Der primäre Endpunkt der OLE war die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit, während zu den sekundären Endpunkten die HAE-Anfallsraten und die Lebensqualität (QoL) gehörten. Die Autoren kamen zu dem Schluss, dass ORLADEYO im Allgemeinen gut vertragen wurde, eine rasche und anhaltende Verringerung der HAE-Attacken bewirkte und die Lebensqualität während der Studiendauer von 96 Wochen verbesserte. Die Ergebnisse von Teil 3 der APeX-2-Studie wurden erstmals auf dem Kongress der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) im Juli 2021 vorgestellt.