ETFs bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung potenziell heilender Gentherapien für schwere genetische Krankheiten auf der Grundlage seiner Plattform für die Genaddition mit lentiviralen Vektoren (LVV). Es führt Gentherapieprogramme für die Sichelzellkrankheit, B-Thalassämie und zerebrale Adrenoleukodystrophie durch und treibt die Forschung zur Anwendung neuer Technologien für diese und andere Krankheiten voran. Das Unternehmen hat zwei Gentherapien: ZYNTEGLO (betibeglogene Autotemcel) und SKYSONA (elivaldogene Autotemcel). ZYNTEGLO ist die erste Gentherapie für Menschen mit B-Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigen. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), auch bekannt als eli-cel, wird zur Verlangsamung des Fortschreitens der eurologischen Dysfunktion bei Jungen im Alter von 4-17 Jahren mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) eingesetzt. Außerdem entwickelt es (lovotibeglogene autotemcel), auch bekannt als lovo-cel, als einmalige Behandlung für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD).