Cereno Scientific AB gab das Studienprotokoll für das Expanded Access Program (EAP) für seinen führenden Medikamentenkandidaten, den HDAC-Inhibitor CS1, bei der seltenen Krankheit Pulmonale Arterielle Hypertonie bekannt. Das EAP wird die Langzeitdokumentation der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der CS1-Behandlung in der Phase-II-Studie bei PAH unterstützen. Wie bereits berichtet, haben die Prüfärzte großes Interesse an der EAP gezeigt. Zwei Drittel der Patienten, die die Studie abgeschlossen haben oder sich derzeit in Behandlung befinden, sind nach Ansicht der Prüfärzte für einen weiteren Zugang zu CS1 geeignet.

Die EAP-Studie mit dem Namen CS-004 ist eine Verlängerung der Phase-II-Studie CS-003 zu CS1 bei PAH. Ihr primäres Ziel ist es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit der fortgesetzten Behandlung mit CS1 zu untersuchen, während die Wirksamkeit als sekundäres Ziel mit denselben Methoden wie in der Mutterstudie untersucht wird (Zeitpunkte zu Beginn, 4, 8 und 12 Monate pro Jahr). Weitere Einzelheiten werden später auf clinicaltrials.gov veröffentlicht. Gegenwärtig laufen die Genehmigungsverfahren für den jeweiligen Standort und die Ethikkommission (IRB). Sobald diese vorliegen, können die ersten Patienten in der EAP behandelt werden.

Das EAP wird es Cereno ermöglichen, weitere Unterlagen über die Anwendung von CS1 bei PAH-Patienten zu sammeln, die bei den Gesprächen mit den Zulassungsbehörden und bei der Planung einer Phase IIb/III-Zulassungsstudie mit CS1 hilfreich sein werden. Die Genehmigung des Expanded Access Program (EAP) folgt auf ermutigende Berichte aus der Phase-II-Studie mit CS1 bei PAH, die in 10 Spezialkliniken in den USA aktiv durchgeführt wird. Im Juni berichtete ein Prüfarzt über einen bemerkenswerten Fall, in dem sich die Situation eines Patienten mit CS1 verbessert hat.

Darüber hinaus berichtete Cereno im Oktober 2023, dass eine Überprüfung der Datenqualität (Data Quality Control Review, DQCR) der mit dem CardioMEMS HF System gewonnenen Daten der ersten sechzehn Patienten mit positiven Ergebnissen abgeschlossen wurde. Im November drängte ein anderer Prüfarzt Cereno, bei der FDA einen Antrag auf erweiterten Zugang (Expanded Access) zu stellen, um die Erlaubnis zu erhalten, das Prüfpräparat CS1 auch nach Abschluss der Studienbehandlung weiter an Patienten zu verabreichen. Cereno reichte den Antrag umgehend am 3. Januar ein, der von der FDA am 30. Januar 2024 bewilligt wurde.