CNS Pharmaceuticals, Inc. kündigte eine von Prüfärzten initiierte Phase 1b/2-Studie mit dem neuartigen Anthrazyklin Berubicin des Unternehmens an, die an der Pommerschen Medizinischen Universität (PUM) in Stettin (Polen) durchgeführt wird. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Berubicin in Kombination mit anderen Zytostatika und die Bestimmung der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) von Berubicin. Die Patienten, die in die vom Prüfarzt initiierte Phase 1b/2-Studie aufgenommen werden, erhalten Berubicin in eskalierten Dosen in einem beschleunigten Modell, bei dem ein Patient pro Kohorte zugewiesen wird, wodurch die Anzahl der Patienten, die mit subtherapeutischen Dosen behandelt werden können, reduziert wird. Der Zweck der Dosiseskalationsstrategie besteht darin, dosislimitierende Toxizitäten (DLT) zu bewerten und die geeignete Dosis für die Phase 2 (empfohlene Phase-2-Dosis, RP2D) zu ermitteln.

Die anfängliche Eskalation um 40% in den nächsten Kohorten wird auf der Grundlage von Sicherheitsbewertungen erfolgen. Wenn ein Patient nach Abschluss eines Behandlungszyklus keine DLTs aufweist, kann er zur nächsten Dosisstufe übergehen, und es können weitere Patienten aufgenommen werden, um höhere Dosen zu erproben. Wenn bei einem Patienten eine DLT auftritt, wird diese Dosierungskohorte auf 3 Patienten erweitert.

Wenn 2 Patienten eine DLT entwickeln, wird die gegebene Dosis als toxisch eingestuft und die nächste Kohorte beginnt die Behandlung mit einer um 20% reduzierten Dosis. Unter Berücksichtigung der Daten aus der klinischen Phase-1-Studie bei Patienten mit ZNS-Gliomen ist geplant, die Behandlung von Patienten mit ZNS-Lymphomen mit einer höheren Anfangsdosis von Berubicin (4,8 mg/m(2)) zu beginnen. Insgesamt sollen bis zu etwa 60 Patienten in die Studie aufgenommen werden.

Die Mindestteilnahme an der Studie für einen einzelnen Patienten beträgt etwa 21 Wochen. Nach der Nachuntersuchung am Ende der Behandlung werden die Patienten in eine Nachuntersuchungsphase von bis zu 3 Jahren eintreten. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Berubicin bei der Behandlung von Glioblastoma multiforme (GBM), einer aggressiven und unheilbaren Form von Hirntumor, wird derzeit von CNS Pharmaceuticals in einer laufenden, potenziell zulassungsrelevanten globalen Studie untersucht.